异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的胶质瘤（如少突胶质细胞瘤、星形细胞瘤）患者，肿瘤因代谢异常（产生2-羟戊二酸，促进肿瘤细胞增殖与侵袭）而呈现侵袭性生长，常导致癫痫发作（占60%以上）、头痛及认知功能障碍，传统放疗与化疗虽能短期控制，但易复发且对正常脑组织损伤大。沃拉西尼（Vorasidenib）作为IDH1抑制剂，通过特异性结合突变型IDH1蛋白（R132H/C/S等常见突变），阻断其催化2-羟戊二酸（2-HG）的生成，从而逆转肿瘤细胞的代谢重编程，抑制增殖与侵袭，如同为异常代谢的“肿瘤引擎”关闭了燃料供应。

　　关键临床试验数据显示，沃拉西地尼治疗IDH1突变残留或复发的低级别胶质瘤患者，无进展生存期（PFS）达27.7个月（显著优于安慰剂的11.1个月），癫痫发作频率降低70%，且影像学显示肿瘤体积稳定或缩小。实际案例中，一位少突胶质细胞瘤患者（术后残留病灶伴每月癫痫发作），使用沃拉西尼三个月后癫痫发作停止，六个月后MRI显示肿瘤无进展，认知功能（如记忆力、注意力）评估改善；另一位星形细胞瘤患者（化疗后复发），治疗一年后肿瘤体积缩小20%，未出现严重不良反应。

　　与传统化疗（如替莫唑胺）相比，沃拉西地尼的血液学毒性极低（3-4级中性粒细胞减少发生率＜5%），主要副作用为疲劳（发生率约30%，多为轻度）及轻度肝功能异常（通过监测可管理）。口服给药每日一次（40mg），需监测QT间期延长（罕见但需心电图随访）。某病例系列显示，长期用药（＞2年）的患者，肿瘤进展延迟，且生活质量评分（如日常活动能力）显著高于单纯放疗组。这种“靶向代谢异常+保护正常脑组织”的特性，为IDH1突变胶质瘤患者提供了延缓复发、改善神经功能的关键治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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