携带FGFR2基因融合的胆管癌患者（约占10%-15%），肿瘤细胞因FGFR2融合蛋白的持续激活（如同被错误接通的“生长信号线”），导致细胞增殖失控、血管生成增加（肿瘤周围新生血管丰富，为肿瘤提供营养），且对传统化疗（如吉西他滨）耐药，患者常出现黄疸（肿瘤阻塞胆管）、腹痛（胆管扩张）、体重下降及乏力等症状，病情进展迅速，预后较差。佩米替尼（Pemazyre/Pemigatinib）作为口服FGFR1-4抑制剂（对FGFR2融合具有高选择性），如同为肿瘤细胞的“生长信号线”安装了精准“阻断器”，通过特异性结合FGFR2融合蛋白，阻断其下游PI3K/AKT与MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和存活，同时减少肿瘤血管生成，切断肿瘤的营养供应，对FGFR2融合阳性的胆管癌具有显著疗效。

　　关键临床试验（FIGHT-202研究）数据显示，对于FGFR2融合阳性的胆管癌患者，佩米替尼治疗的客观缓解率（ORR）达36%，疾病控制率（DCR）超过80%，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为21.1个月（显著优于传统化疗的6-9个月）；对于既往接受过含铂化疗的患者，疗效依然显著。在实际案例中，一位52岁女性患者，确诊FGFR2融合阳性的肝内胆管癌，肿瘤位于肝左叶，阻塞胆管导致黄疸（皮肤和巩膜黄染，胆红素水平120μmol/L），伴有右上腹疼痛和体重下降10kg；使用佩米替尼（13.5mg每日一次）一个月后，黄疸逐渐减轻（胆红素降至60μmol/L），腹痛缓解，两个月后复查CT，肿瘤体积缩小25%，体重稳定，患者可正常进行日常活动，生活质量显著提升。

　　与传统化疗（如吉西他滨+顺铂）相比，佩米替尼的优势在于其靶向性和对胆管癌的特殊疗效——化疗对FGFR2融合阳性的胆管癌无特异性，通过无差别杀伤快速分裂细胞导致全身副作用（如脱发、恶心呕吐、骨髓抑制）；而佩米替尼主要作用于肿瘤细胞的FGFR2信号通路，3-4级不良反应（如高磷血症）发生率约10%（通过限制饮食中磷的摄入和口服磷结合剂可控制），主要副作用为轻至中度腹泻（发生率约30%，多为1-2级，通过止泻药可控制）和疲劳（15%），患者耐受性更好。该药通常口服给药，每日一次（13.5mg），需监测血磷水平（每周1次，稳定后每月1次）和肝功能（每月1次）。某病例系列显示，多位胆管癌患者使用佩米替尼后，肿瘤稳定或缩小，生存期显著延长，且未因肿瘤位置（如肝门部胆管）影响药物疗效。这种阻断肿瘤信号通路的靶向治疗，为FGFR2融合阳性的胆管癌患者（尤其是传统治疗失败者）提供了精准阻断肿瘤生长、改善预后的关键手段，如同精准的阻断器，帮助他们控制肿瘤进展，提升生活质量，延长生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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