急性髓系白血病是一种恶性血液肿瘤，传统化疗效果有限且毒性较大。吉妥珠单抗作为一种靶向CD33的抗体药物偶联物，通过精准递送细胞毒性药物，为复发难治患者提供了新的治疗选择。
吉妥珠单抗由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成。CD33在大多数急性髓系白血病细胞表面表达，而在正常造血干细胞中表达有限。吉妥珠单抗通过与CD33结合，被细胞内化后在溶酶体内释放卡奇霉素，这种强效抗生素能够引起DNA双链断裂，导致肿瘤细胞凋亡。这种精准的靶向递送系统使得细胞毒性药物能够选择性作用于白血病细胞，减少对正常细胞的损伤。
该药物适用于CD33阳性的复发难治急性髓系白血病成人患者，以及新诊断的儿童患者。关键研究显示，在复发难治患者中，吉妥珠单抗单药治疗的总缓解率达到26%，其中完全缓解率13%。在特定遗传学风险的患者中，其与标准化疗联合可进一步提高疗效。一位62岁首次复发的急性髓系白血病患者，在吉妥珠单抗联合化疗后达到分子学完全缓解，为后续造血干细胞移植创造了条件。
与传统化疗相比，吉妥珠单抗具有更好的靶向性。主要风险包括骨髓抑制和肝静脉阻塞性疾病，特别是在造血干细胞移植后的患者中需要谨慎使用。治疗期间需密切监测血常规、肝功能等指标。尽管存在一定毒性，但对于CD33阳性的急性髓系白血病患者，吉妥珠单抗仍是重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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