胃肠道间质瘤和晚期系统性肥大细胞增多症是两种相对罕见的疾病，传统治疗效果有限。阿伐普替尼作为一种高选择性KIT和PDGFRA抑制剂，通过精准靶向致病突变，为这类患者提供了新的治疗希望。

　　阿伐普替尼是一种I型激酶抑制剂，能够与KIT和PDGFRA激酶的活性构象结合，这种作用机制使其对某些传统II型抑制剂耐药的突变仍然有效。在胃肠道间质瘤中，KIT或PDGFRA基因的激活突变驱动肿瘤生长；在晚期系统性肥大细胞增多症中，KIT D816V突变是关键的致病因素。阿伐普替尼通过强效抑制这些突变激酶的活性，阻断下游信号传导，抑制肿瘤细胞增殖并促进其凋亡。

　　该药物适用于携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，以及晚期系统性肥大细胞增多症成人患者。在PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤患者中，阿伐普替尼治疗的客观缓解率达到86%，其中完全缓解率达到7%。在晚期系统性肥大细胞增多症患者中，总缓解率达到75%，肥大细胞负荷显著降低。一位52岁胃肠道间质瘤患者，基因检测显示PDGFRA D842V突变，在接受阿伐普替尼治疗后，目标病灶缩小70%，相关症状完全缓解，治疗18个月时仍维持缓解状态。

　　与传统的KIT/PDGFRA抑制剂相比，阿伐普替尼对某些耐药突变具有更强的抑制活性。该药物每日一次口服给药，常见的不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知功能影响等，多数为1-2级，可通过剂量调整和对症处理进行管理。治疗期间需要定期监测血常规和生化指标，评估药物安全性和疗效。对于携带特定突变的患者，阿伐普替尼提供了更加精准和有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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