骨髓纤维化是一种严重的血液疾病，患者常面临脾脏肿大、贫血、疲劳、骨痛等症状，严重影响生活质量。菲卓替尼（Fedratinib/Inrebic）的出现，为骨髓纤维化患者带来了新的希望。

　　菲卓替尼是一种口服的高选择性Janus激酶2（JAK2）抑制剂。骨髓纤维化的发病机制与JAK2等激酶的异常激活密切相关。菲卓替尼能够选择性地结合JAK2和FLT3激酶的ATP位点，抑制其磷酸化活性，进而阻断下游信号传导，如减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化。这就可以减少炎症细胞因子的释放，抑制纤维细胞增生和脾脏肿大，从而缓解患者的症状，延缓疾病进展。

　　菲卓替尼适用于中度-2或高危的原发性骨髓纤维化及继发性骨髓纤维化的成人患者，继发性骨髓纤维化包括真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后引发的情况。临床研究中有一位62岁的原发性骨髓纤维化患者，脾脏肿大非常严重，伴有严重的疲劳和骨痛，生活受到极大影响。使用菲卓替尼治疗6个月后，脾脏体积缩小了40%，疲劳和骨痛症状明显减轻，生活质量得到了显著提高。

　　在使用方法上，对于基线血小板≥50×10⁹/L的患者，菲卓替尼的推荐剂量为400mg每日一次口服。可与高脂肪餐同服，以减少胃肠道反应。如果患者联用强效CYP3A4抑制剂，如酮康唑，剂量需要降至200mg/日；严重肾功能不全（CLcr 15-29mL/min）的患者，起始剂量也为200mg/日。若出现漏服，次日按原计划服用，不可双倍剂量。

　　从功能药效来看，菲卓替尼可以显著缩小脾脏体积，改善疲劳、盗汗、骨痛等疾病相关症状。临床数据显示，菲卓替尼治疗6个月后，37%的患者脾脏缩小≥35%，中位缓解持续18.2个月；40%的患者症状评分改善≥50%，疾病进展风险降低68%。

　　与其他同类药品相比，菲卓替尼作为全球首个获批的JAK2选择性抑制剂，与芦可替尼相比，对JAK2的选择性更高，适用于芦可替尼无效或耐药的患者，且对JAK2突变阳性患者疗效更佳。与化疗相比，菲卓替尼口服更便利，还能避免骨髓抑制的风险。与一些实验性治疗相比，菲卓替尼已经获批上市，临床证据更成熟。

　　菲卓替尼凭借其独特的作用机制、明确的适用症状、特定的使用方法以及显著的功能药效，为骨髓纤维化患者提供了一种精准、有效的治疗选择，帮助患者缓解症状，提高生活质量，在骨髓纤维化的治疗中发挥着重要作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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