在某些急性髓系白血病的难治阶段，癌细胞因基因突变而进入潜伏滋长的温床状态——突变蛋白让细胞内部的生长信号像暗流一样持续涌动，悄无声息地催促未成熟细胞增殖，使骨髓迅速被侵占，并可在血液与脏器中蔓延。这种温床式的驱动，让按疗程化疗难以在信号层面同步压制，复发常呈多点突发。

　　拓舒沃的突破，是它不针对单一病灶“降温”，而是断流温床炉的总热源。它是口服的精准抑制药物，能够嵌合突变蛋白的活跃区域，阻断促使细胞不断分裂的信号传导，相当于熄灭那台暗流涌动的鼓风机，让癌细胞的扩张动力停摆。与早期多靶点药物相比，它的针对性更强，对不同形式的该种突变都有覆盖，且对已产生耐药的情形仍可能起效，可在门诊长期口服控制病情。

　　适用对象为复发或难治且带有该突变的患者，尤其适合不宜再接受强化疗或移植的人群。它让基因确诊直接对接治疗，不必分疗程试错。

　　它的变化，有时先在患者的血象与精力里显现。有人因血细胞减少长期闭门休养，用药数周后输血频次下降，可短时间户外活动；也有人因骨痛影响睡眠，改善后夜醒减少，白天可完成轻体力家务。骨髓复查示异常细胞比例回落。

　　一位五十六岁男性，复发急性髓系白血病且带有该突变，化疗后骨髓异常细胞达四成以上。口服拓舒沃第三周，白细胞回升，输血间隔延长至三周；第八周骨髓异常细胞降至一成五，可步行至附近超市采购。另一位五十三岁女性，难治且带有该突变，腰背剧痛伴低热，用药五周后疼痛减轻，低热消失，可参加每周一次的线上读书会。

　　需关注肝酶升高、血小板减少及分化综合征风险，起始低剂量并逐步调整。合并严重肝病或感染未控者评估后使用。

　　拓舒沃的价值，是在血癌潜伏滋长的温床炉里断流热源、熄灭鼓风机，把多灶齐发化为可止之势，从“暗流失控”转为“断源稳控”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/拓舒沃(ivosidenib)为IDH1突变阳性急性髓系白血病患者带来精准靶向曙光

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