急性髓系白血病是一种异质性很强的血液系统恶性肿瘤，传统化疗虽对部分患者有效，但复发难治的患者预后极差。随着分子生物学的发展，发现特定基因突变如IDH1突变是急性髓系白血病的驱动因素，这为靶向治疗提供了精确的靶点。依维替尼正是针对IDH1突变的创新口服靶向药。它是一种强效、高选择性的IDH1突变酶抑制剂，能够抑制突变型IDH1酶产生的致癌代谢物2-羟基戊二酸，从而诱导白血病细胞分化，减少增殖，而不是简单地杀死细胞，这是一种诱导分化的独特作用机制。

　　依维替尼适用于治疗经检测确认存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及因年龄≥75岁或存在合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病成人患者。关键临床试验结果显示，对于复发难治性急性髓系白血病患者，艾伏尼布单药治疗带来了显著的完全缓解率和血液学恢复良好的完全缓解率，部分获得缓解的患者甚至成功地接受了造血干细胞移植。对于不适合强化化疗的新诊断患者，它也显示了良好的疗效和耐受性。

　　患者每日一次口服依维替尼，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。与传统的强化化疗相比，艾伏尼布的靶向性更强，其诱导分化机制可能区别于化疗的细胞毒性作用，对正常细胞的损伤相对较小，为年老体弱、无法耐受化疗的患者提供了可能更安全有效的选择。需要特别关注的副作用包括分化综合征的心电图QT间期延长等，需密切监测。有实际案例分享，一位年迈的初治急性髓系白血病患者，检测出IDH1突变，但因心脏功能不佳无法接受标准化疗。使用艾伏尼布治疗后，其外周血和骨髓中的白血病细胞逐渐分化、减少，病情获得缓解，且整个过程耐受性良好。艾伏尼布标志着急性髓系白血病治疗进入了精准时代，为携带IDH1突变的患者带来了生存的新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/拓舒沃(ivosidenib)为IDH1突变型复发难治急性髓系白血病患者提供精准治疗

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