莫洛替尼(Ojjaara/Momelotinib)是一种用于治疗骨髓纤维化的抗癌药物。它是一种Janus激酶抑制剂，口服。Momelotinib于2023年9月在美国获批用于医疗用途。该药物于2024年1月在欧盟获批。

　　骨髓纤维化(MF)是一种严重的骨髓疾病,对成年患者的生活质量和寿命造成了极大的威胁。作为全球首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物,莫洛替尼(Momelotinib)可有效减缓该疾病的关键症状,即贫血和脾脏肿大等。莫洛替尼不仅提供了针对骨髓纤维化的全新治疗选择，并且有潜力成为治疗这一疾病的全球新标准!

　　莫洛替尼对骨髓纤维化的治疗效果

　　1.治疗效果

　　莫洛替尼在多项临床试验中展现了显著的治疗效果，尤其是在改善贫血和减少输血依赖方面：

　　改善贫血：莫洛替尼通过抑制ACVR1活性，降低铁调素水平，从而增加铁的可用性，促进红细胞生成。在MOMENTUM试验中，接受莫洛替尼治疗的患者中，24周内不需要输血的比例为35%，显著高于对照组。

　　减少输血依赖：在SIMPLIFY-1试验中，莫洛替尼组患者输血依赖性显著降低，输血需求减少。

　　脾脏缩小：莫洛替尼通过抑制JAK2信号通路，有效减小脾脏体积，缓解因脾脏肿大引起的压迫症状。

　　2.临床试验数据

　　MOMENTUM试验：这是一项全球、多中心、随机、双盲的III期临床试验，比较了莫洛替尼与达那唑在JAK抑制剂治疗后贫血的MF患者中的疗效。结果显示，莫洛替尼在输血独立性和症状缓解率方面显著优于对照组。

　　SIMPLIFY-1试验：该试验评估了莫洛替尼在未使用过JAK抑制剂的MF患者中的疗效，结果表明莫洛替尼在减少脾脏体积方面不劣于鲁索替尼。

　　其他研究：在一项长期的I/II期研究中，莫洛替尼的治疗反应率达到58%，75%的患者实现了输血独立。

　　3.安全性

　　莫洛替尼在治疗骨髓纤维化时表现出良好的安全性。尽管可能出现一些不良反应，如血小板减少、腹泻、头痛等，但这些症状通常较轻，且可通过治疗缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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