软组织肉瘤是一组罕见的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其对于晚期或复发患者，预后往往较差。曲贝替定的出现为这部分患者带来了新的希望。它是一种从海洋被囊动物中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制独特。它能够选择性地结合于DNA双螺旋的小沟，特别是鸟嘌呤富集区，这种结合会使得DNA螺旋朝向大沟发生弯曲，从而干扰多种转录因子的结合，最终抑制致癌基因的转录过程。同时，它也能影响肿瘤微环境，显示出抗血管生成和免疫调节作用。

　　曲贝替定适用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗后进展或不耐受的晚期软组织肉瘤患者。此外，它也被用于治疗铂类敏感的复发性卵巢癌。该药物通过静脉输注给药，通常每三周一次。关键临床试验数据显示，在既往治疗失败的晚期软组织肉瘤患者中，与达卡巴嗪相比，曲贝替定显著改善了无进展生存期，疾病进展风险降低了45%。这意味着它能更有效地延缓疾病恶化。常见的副作用包括骨髓抑制如中性粒细胞减少、血小板减少，以及恶心、呕吐、疲劳、肝功能异常等，需要密切监测血常规和肝功能，并给予积极的支持治疗。与传统的细胞毒性化疗药物相比，曲贝替定以其独特的作用机制，为标准化疗失败后的软组织肉瘤患者提供了一个重要的二线治疗选择。

　　有临床案例显示，一位年轻的原发性子宫平滑肌肉瘤患者，在手术和术后辅助化疗后出现肺和肝转移，一线蒽环类药物化疗后病情仍持续进展。在几乎无计可施的情况下，开始使用曲贝替定治疗。经过数个周期的治疗，复查影像学显示肺转移灶显著缩小，肝转移灶保持稳定，患者因肿瘤负荷引起的疼痛和乏力症状得到明显缓解，生活质量获得改善。曲贝替定凭借其独特的作用机制和确切的疗效，为难治性软组织肉瘤患者提供了延长生存和改善症状的机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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