伐美妥司他作为一种首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，通过表观遗传调控机制为复发难治性T细胞淋巴瘤提供新的治疗选择。EZH1和EZH2是组蛋白甲基转移酶，催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化，这一表观遗传标记与基因转录抑制密切相关。在T细胞淋巴瘤中，EZH1/2的异常高表达导致肿瘤抑制基因沉默，促进肿瘤发生发展。伐美妥司他通过抑制EZH1/2的活性，逆转异常的组蛋白甲基化模式，重新激活抑癌基因表达，诱导肿瘤细胞凋亡。
该药主要用于治疗复发难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。在二期临床试验中，对于既往接受过多线治疗的患者，伐美妥司他单药治疗仍显示出令人鼓舞的客观缓解率，部分患者获得完全缓解。更值得关注的是，药物对不同类型的T细胞淋巴瘤亚型都显示出活性，表明其作用机制的广泛性。
伐美妥司他采用每日两次口服给药方案。常见不良反应包括血小板减少、贫血、味觉障碍等血液学和胃肠道毒性。需要特别关注的是药物可能引起的胚胎-胎儿毒性，育龄期患者在治疗期间必须采取有效避孕措施。与传统化疗相比，伐美妥司他的表观遗传调控机制具有创新性，为T细胞淋巴瘤这一治疗难度较大的疾病类型提供了新的治疗方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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