维莫德吉是首个口服的Hedgehog信号通路抑制剂，其通过抑制跨膜蛋白Smoothened的活性，有效阻断了该通路在基底细胞癌中的异常传导，为晚期患者提供了革命性的治疗选择。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数病例与Hedgehog通路的异常激活有关，通常是由于PTCH1或SMO基因的突变所致。维莫德吉通过结合并抑制SMO蛋白，阻止了下游转录因子GLI的激活，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。
该药主要适用于转移性基底细胞癌，或局部晚期患者经过手术后复发或不适合接受手术及放疗的情况。关键的临床研究数据显示，维莫德吉治疗局部晚期基底细胞癌的客观缓解率达到了43%，而对转移性患者的客观缓解率也达到了30%，其中部分患者实现了肿瘤的完全消退。在安全性方面，常见的不良反应包括肌肉痉挛、味觉障碍、脱发和体重减轻，这些效应大多与Hedgehog通路在正常组织中的生理作用被抑制有关，通常是可逆的。
需要特别强调的是，维莫德吉具有胚胎-胎儿毒性，育龄期女性在治疗期间及停药后一段时间内必须采取有效的避孕措施。与传统的化疗或广泛放疗相比，维莫德吉的靶向治疗展示出了更高的疗效和更好的耐受性，改变了晚期基底细胞癌的治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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