鲁比卡丁是一种新型的海鞘素衍生物，其独特的作用机制是作为选择性致癌基因转录抑制剂，通过与DNA结合蛋白结合，抑制致癌基因和转录因子的转录过程，同时，它还能干扰DNA修复通路，特别是核苷酸切除修复，这种双重作用导致肿瘤细胞在DNA损伤和转录应激下发生凋亡。该药物被批准用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌成年患者。

       推荐方案为每三周一次，在第1天进行静脉输注。在一项关键的临床研究中，与医生选择的标准化疗（拓扑替康或环磷酰胺/多柔比星/长春新碱）相比，鲁比卡丁单药治疗显著提高了患者的总生存期，其中位总生存期为9.3个月，而对照组为7.6个月，同时客观缓解率也更高。与传统的细胞毒性化疗药物相比，鲁比卡丁的作用靶点并非直接作用于DNA本身，而是更上游地干扰DNA的转录和修复过程，这为对传统化疗耐药的小细胞肺癌提供了一种全新的、作用机制不同的治疗选择，打破了该领域长期缺乏新药的僵局。

　　小细胞肺癌是一种侵袭性强、预后极差的神经内分泌肿瘤，初始对铂类化疗敏感，但极易复发且后续治疗选择有限，疗效不佳。鲁比卡丁的出现为二线及以后治疗带来了突破。临床数据显示，其能带来有临床意义的总生存获益，这是评估肿瘤药物价值的金标准。其静脉输注每三周一次的给药方案相对便捷。然而，该药物也存在需要管理的不良反应，最常见的是骨髓抑制，包括白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，其中中性粒细胞减少症可能较为严重，需要常规监测血常规并使用粒细胞集落刺激因子支持。其他常见不良反应包括肝酶升高、疲劳、恶心、食欲下降、肌肉骨骼疼痛等。

　　鲁比卡丁的获批是小细胞肺癌治疗领域的一个重要里程碑，它是二十多年来首个为复发小细胞肺癌患者带来显著生存改善的新机制化疗药物。它验证了靶向转录过程作为抗癌策略的可行性。对于在含铂一线化疗后进展的患者，鲁比卡丁已成为一个标准的二线治疗选择，特别是对于化疗敏感复发（即一线化疗结束后超过90天复发）的患者，其生存获益更为明确。它的应用，为晚期小细胞肺癌患者提供了新的希望，延长了生存时间。目前，探索鲁比卡丁与其他药物（如免疫检查点抑制剂）联合应用的临床研究正在进行中，以期进一步提高疗效。总之，鲁比卡丁以其新颖的作用机制和确证的生存获益，成功地填补了复发小细胞肺癌的治疗空白，是改善这类患者预后的重要进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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