在血液系统恶性肿瘤中，伴有FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤是一类极为罕见却极具侵袭性的疾病，长期以来治疗选择十分有限，患者预后往往不容乐观。近日，一款名为佩米替尼的创新靶向药物获得监管批准，用于此类患者的治疗，为这一特殊群体点亮了新的希望。

　　佩米替尼是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的抑制剂，它能够抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3等亚型的磷酸化过程，从而阻断肿瘤细胞依赖的生长信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖与扩散。作为首个获批用于伴有FGFR重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤的成人患者的药物，它的问世不仅填补了这一罕见病的治疗空白，也是该药获得的第二项适应症——在此之前，它已被批准用于治疗特定FGFR2融合或基因重排的复发或难治性胆管癌。

　　此次获批的依据来源于一项多中心、开放标签的2期单臂临床试验。该研究纳入了多名经检测确认存在FGFR1重排的成人患者，旨在评估佩米替尼的疗效与安全性。研究的主要终点是完全缓解率，次要终点包括总缓解率、完全细胞遗传学缓解率及安全性指标。结果显示，在骨髓处于慢性期的患者中，完全缓解率达到了较高水平，多数患者在数月内达到完全缓解，且缓解持续时间可观；在急性期的患者中也有部分患者获得完全缓解，整体完全细胞遗传学缓解率同样表现优异。这样的数据在如此罕见的血液肿瘤中显得尤为难得，意味着相当比例的患者能够通过该药实现疾病的深度控制。

　　在安全性方面，佩米替尼的不良反应多为可管理类型，常见反应包括高磷血症、指甲改变、脱发、口腔炎症、腹泻、干眼、疲劳、皮疹等，多数症状可通过剂量调整或对症处理得到改善。研究中观察到的不良反应谱与既往在胆管癌等适应症中的表现基本一致，未发现全新的安全风险，这为临床广泛应用提供了信心。

　　佩米替尼的作用机制决定了它的适用范围与FGFR基因异常密切相关。FGFR信号通路的异常活化在多种肿瘤中都有出现，不仅限于胆管癌，也包括某些血液系统肿瘤。在伴有FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤中，异常的FGFR1信号驱动了细胞的恶性增殖与转化，而佩米替尼通过精准抑制该通路，能够有效遏制疾病进展。此次适应症的拓展，再次印证了基于分子特征进行靶向治疗的临床价值——即使是发病率极低的恶性肿瘤，只要找到明确的驱动基因，就有机会通过精准药物实现突破。

　　对于临床实践而言，这一进展提示我们，在面对罕见或难治的血液肿瘤时，应重视分子病理检测，尤其是FGFR等靶点的筛查。这不仅有助于明确诊断，更能为患者匹配到更具针对性的治疗方案。佩米替尼的获批，不仅为FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤患者带来了高效且相对安全的治疗工具，也推动了血液肿瘤精准治疗版图的进一步完善。未来，随着更多类似靶向药物的研发与上市，以及基因检测技术的普及，越来越多曾经“无药可用”的罕见恶性肿瘤患者，有望迎来个性化和高效的治疗新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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