维莫德吉是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，其作用靶点是跨膜蛋白平滑受体。在绝大多数基底细胞癌病例中，存在刺猬通路的关键成分基因突变，导致该通路在无配体的情况下持续异常激活，驱动肿瘤细胞的异常增殖和存活。维莫德吉通过与平滑受体结合，抑制其活性，从而阻断下游的信号传导，使依赖于该通路的肿瘤细胞生长受到抑制并促进其凋亡。这种靶向治疗直接针对了基底细胞癌发生发展的核心驱动机制。
该药物适用于治疗手术或放疗后复发，或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌患者，以及已发生转移的基底细胞癌患者。在临床试验中，对于局部晚期患者，维莫德吉治疗显示了较高的客观缓解率，部分患者肿瘤显著缩小；对于转移性患者，也观察到肿瘤退缩。常见的不良反应与该通路在胚胎发育和正常组织稳态中的作用相关，包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重下降、疲劳、恶心、食欲减退等。此外，该药具有胚胎毒性，育龄期女性在治疗期间及治疗后需严格避孕。
对于无法通过手术或放疗治愈的局部晚期或转移性基底细胞癌，传统上缺乏有效的系统治疗手段。维莫德吉作为首个获批的刺猬通路抑制剂，为这部分患者提供了革命性的靶向治疗选择。与化疗或非特异性治疗相比，维莫德吉针对明确的驱动基因变异，疗效显著且更具特异性。然而，长期用药可能导致耐药，且停药后肿瘤可能再次生长。维莫德吉的应用，使得基底细胞癌的系统治疗进入了精准靶向时代，其疗效证实了刺猬通路作为治疗靶点的有效性。但其独特的不良反应谱和潜在的胚胎毒性，要求医生在处方前充分告知患者，并在治疗期间进行密切随访和管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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