该药物适用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。在关键临床研究中，接受司美替尼治疗的患儿与安慰剂组相比，肿瘤体积缩小达到预设应答标准的比例显著更高，并且许多患儿的疼痛程度和肿瘤相关功能损害得到改善。常见的不良反应包括胃肠道反应、皮肤毒性、代谢影响等，具体表现为呕吐、腹泻、皮疹、痤疮样皮炎、甲沟炎、肌酸磷酸激酶升高、低白蛋白血症等，大多数为轻至中度，可通过剂量调整和支持治疗进行管理。由于其影响生长板，对儿童骨骼生长可能存在影响，需定期监测生长情况。
在1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤的治疗中，手术是主要手段，但对于深部、弥漫性或包裹重要结构的肿瘤，完全切除往往困难且风险高。司美替尼作为首个获批的针对该病的靶向药物，标志着治疗从单纯外科干预进入了分子靶向时代。它并非治愈性疗法，但能有效控制肿瘤生长、缩小体积并改善症状，为患者提供了非手术的系统性治疗选择。与用于其他癌症的丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂相比，司美替尼在儿童神经纤维瘤病患者中积累了特定的安全性和疗效数据。其临床应用，为这部分长期缺乏有效药物治疗的患儿和家庭带来了重要希望，但需在专科医生指导下长期用药，并严密监测生长发育和不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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