1.药物机制：定点阻断促生长信号
曲美替尼的作用靶点是MEK蛋白（MAPK/ERK激酶），该蛋白位于RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的中游，负责将上游信号传递给下游的ERK，从而驱动细胞周期进展与存活。在一些恶性肿瘤（如BRAF V600E/K突变型肿瘤）中，该通路因基因突变而持续活化，导致癌细胞不受控生长。
曲美替尼可特异性结合MEK蛋白的活性位点，抑制其激酶功能，阻止ERK的磷酸化，从而切断癌细胞的“生长指令”。与广谱化疗不同，它的作用更具选择性，可在杀伤肿瘤细胞的同时，相对保护正常细胞，减轻治疗副作用。
2.主要适应症
曲美替尼已在多个国家和地区获批，主要用于：
BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤（常与BRAF抑制剂联合使用）
特定情况下的非小细胞肺癌、甲状腺未分化癌等实体瘤（需携带相应BRAF突变）
用药前需通过分子检测确认突变状态，以确保患者适合该靶向方案。
3.临床应用方案
临床上，曲美替尼常与其他靶向药物（如BRAF抑制剂）联合，形成“双靶阻断”，以加强对通路的抑制效果。给药方式为口服，每日一次，剂量依联合方案与耐受情况调整。治疗持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。
联合治疗的优势在于：
提高客观缓解率（ORR）
延长无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）
降低单药耐药风险
4.常见不良反应及管理
曲美替尼的副作用较传统化疗轻，但需关注以下方面：
皮肤反应：皮疹、痤疮样皮炎、皮肤干燥
胃肠道：腹泻、恶心、呕吐
全身反应：疲劳、发热（部分患者可出现药物相关性发热，需监测并及时处理）
实验室异常：肝酶升高、心肌酶升高、肌酐升高等
眼部：视网膜病变、视力下降（罕见但需警惕）
多数不良反应为轻中度，可通过对症处理、剂量调整或暂停用药来管理。严重不良事件（如心肌病、视网膜静脉阻塞、间质性肺病）需永久停药并进行专科处理。
5.特殊人群用药
妊娠期/哺乳期：动物实验显示有胚胎毒性风险，建议避免妊娠与哺乳。
儿童：安全性和有效性尚未确立。
老年人：可用，但需结合耐受情况调整剂量。
肝肾功能不全：轻中度一般无需调整；重度需谨慎评估并监测。
6.临床意义与前景
曲美替尼的问世，使BRAF突变型肿瘤的治疗从单靶走向双靶联合，显著改善了患者的缓解深度与生存时间。其口服便利性与相对可控的安全性，也提升了长期治疗的可行性。
目前，研究者在探索其在更多癌种（如结直肠癌、卵巢癌等）以及联合免疫治疗中的潜力，期望进一步拓展精准治疗的边界。
曲美替尼以明确的分子靶点与可耐受的安全性，为特定基因突变的癌症患者提供了高效、持久的靶向治疗选择。在精准医疗不断发展的背景下，它不仅是黑色素瘤等瘤种的重要武器，也为跨瘤种应用积累了宝贵经验，未来有望惠及更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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