在急性髓系白血病（AML）的分子分型体系中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因的异常激活占据重要地位。其中，内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变是最常见的两类变异形式，可导致FLT3受体持续自磷酸化，进而过度激活下游如STAT5、RAS/MAPK及PI3K/AKT等促生存与增殖通路，显著加速疾病进展并影响预后。吉瑞替尼作为一种口服、强效且高选择性的FLT3抑制剂，能够同时有效抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变体的活性，从而中断这一关键驱动信号，诱导白血病细胞周期阻滞与凋亡。

　　区别于早期多靶点激酶抑制剂，吉瑞替尼在分子设计上优化了对FLT3的特异性，大幅降低对c-KIT等其他激酶的脱靶效应，这不仅提升了抗白血病效力，也减少了因非特异性抑制带来的骨髓抑制等毒性。其药代动力学特征支持每日一次给药，并能在体内维持稳定的药物浓度，确保对FLT3信号的持续压制——这一点对于防止耐药克隆快速扩增至关重要。临床研究证实，在既往接受过治疗且携带FLT3突变的AML患者中，吉瑞替尼单药即可诱导较高的复合完全缓解率，部分患者甚至实现微小残留病（MRD）阴性状态，为后续巩固治疗或移植创造条件。

　　值得注意的是，吉瑞替尼的疗效高度依赖于FLT3突变状态的准确识别。由于FLT3突变可能在疾病进程中动态演变，建议在治疗前及复发时均进行高灵敏度分子检测，以确保靶点存在并指导用药决策。此外，尽管该药主要针对FLT3驱动的AML亚型，但其对野生型FLT3或其他激酶的影响极小，进一步凸显其“精准打击”的特性。

　　在安全性管理方面，吉瑞替尼的不良反应谱与其他靶向药物有所不同。常见事件包括肝酶升高、肌痛、疲劳、口腔黏膜炎及QT间期延长。其中，肝功能异常需定期监测，必要时调整剂量；而QT间期延长虽发生率不高，但仍建议在基线及治疗期间进行心电图评估，尤其在合并使用其他延长QT药物时需谨慎。总体而言，多数不良反应为轻至中度，通过规范监测和及时干预可有效控制。

　　吉瑞替尼的临床应用不仅为FLT3突变阳性AML患者提供了重要的治疗选择，也推动了AML从传统化疗向分子靶向治疗的结构性转变。其成功验证了持续、高选择性抑制关键驱动激酶在血液肿瘤中的可行性，并为探索联合疗法（如与去甲基化药物或BCL-2抑制剂联用）奠定了基础。随着对耐药机制（如新的FLT3守门突变）的深入研究，未来有望通过序贯或组合策略进一步延长患者的无进展生存，使精准靶向治疗在AML全程管理中发挥更核心的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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