沃拉西德尼的临床应用，为治疗携带特定基因突变且无法接受根治性手术的低级别脑胶质瘤成年患者提供了一种创新的靶向治疗选择，标志着针对此类脑肿瘤的治疗进入了精准医学时代。其作用机制聚焦于肿瘤细胞代谢的异常。沃拉西地尼是一种选择性、强效的突变型异柠檬酸脱氢酶抑制剂。在正常的细胞代谢中，异柠檬酸脱氢酶负责催化异柠檬酸转化为酮戊二酸。然而，当IDH1或IDH2基因发生特定突变时，会导致该酶获得新的功能，产生一种名为D-2-羟基戊二酸的致癌代谢物。这种异常代谢物在肿瘤细胞内大量积累，会干扰正常的细胞分化，并促进胶质瘤的发生和发展。沃拉西地尼能够穿透血脑屏障，精确地抑制突变型异柠檬酸脱氢酶的活性，从而降低D-2-羟基戊二酸的水平，使肿瘤细胞重新向正常方向分化，并抑制其增殖。

　　该药物适用于治疗经检测证实存在IDH1或IDH2突变，且无法接受根治性手术的复发性或进展性2级脑胶质瘤成年患者。使用前必须通过可靠的检测方法，对肿瘤组织样本进行分析，以确认存在相关的IDH突变。沃拉西地尼为口服片剂，推荐剂量为每日一次，每次40毫克。建议每天在固定时间随餐服用，以优化药物吸收的稳定性和一致性。患者应整片吞服药片，不应压碎或咀嚼。

　　关键临床试验数据证实了其显著疗效与良好耐受性。研究结果显示，与安慰剂相比，沃拉西德尼治疗能显著延长患者的无进展生存期和下一次介入治疗的时间。接受沃拉西地尼治疗的患者组，肿瘤进展或死亡的风险显著降低，且该药物展现出能够有效控制肿瘤生长、延缓疾病临床进展的潜力。与传统的治疗方法如观察等待、放疗或化疗相比，沃拉西地尼作为一种口服靶向药物，为携带IDH突变的低级别胶质瘤患者提供了首个针对性治疗手段。其作用机制具有特异性，旨在纠正肿瘤细胞内部的代谢异常，而不仅仅是杀死快速分裂的细胞。常见的不良反应主要包括肝酶升高、恶心、头痛、疲劳和皮疹。大多数不良反应为轻度至中度，通过对症支持治疗或剂量调整可以管理。由于对肝功能存在潜在影响，治疗期间需要定期监测肝功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼/沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)是突破胶质瘤治疗壁垒的靶向新药

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