奥鲁他尼布的出现，为携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一种新的靶向治疗途径，它通过直接作用于驱动白血病发生的代谢异常来发挥抗肿瘤效应。该药物是一种选择性、强效的突变型异柠檬酸脱氢酶抑制剂。在正常的细胞代谢中，异柠檬酸脱氢酶负责催化异柠檬酸转化为酮戊二酸，这一过程是三羧酸循环中的关键步骤。然而，当IDH1基因发生特定突变时，会导致该酶的功能发生改变，转而产生一种名为D-2-羟基戊二酸的致癌代谢物。这种代谢物的异常积累会阻断正常的骨髓细胞分化过程，导致未成熟的髓系细胞无限制地增殖，从而引发急性髓系白血病。奥鲁他尼布能够特异性地与突变型IDH1蛋白结合，抑制其异常活性，从而降低白血病细胞内的D-2-羟基戊二酸水平，促使这些恶性细胞向正常的成熟方向分化。

　　奥鲁他尼布适用于治疗经检测证实存在IDH1突变、且对至少一种先前治疗无效或治疗后复发的急性髓系白血病成人患者。在开始治疗前，必须使用经过验证的检测方法确认患者肿瘤中存在IDH1突变。该药为口服胶囊，推荐剂量为每日两次，每次150毫克，间隔约12小时。患者应在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少2小时服用，以确保药物能被充分吸收。

　　关键临床研究数据支持了其疗效。在一项针对复发或难治性IDH1突变急性髓系白血病患者的关键试验中，奥鲁他尼布单药治疗显示出可观的缓解率。数据显示，其完全缓解率及伴部分血液学恢复的完全缓解率达到35%，中位缓解持续时间为25.9个月。对于这些预后通常较差、治疗选择有限的患者群体而言，这种具有明确分子靶向性的治疗方案意义重大。与传统的挽救性化疗相比，奥鲁他尼布提供了不同的作用机制和更好的耐受性潜力。虽然同为IDH1抑制剂，其药代动力学和临床数据为患者提供了新的选择。最常见的不良反应包括恶心、关节痛、皮疹、发热、腹泻、疲劳、水肿、转氨酶升高、腹痛、呼吸困难、咳嗽、粘膜炎和便秘。需要特别关注的严重不良反应包括分化综合征、白细胞增多和肝毒性，治疗期间需要密切监测并准备相应的管理措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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