在治疗局部晚期或转移性基底细胞癌这一最常见的皮肤恶性肿瘤领域，当手术和放疗等局部治疗手段无法实施或失败时，系统性治疗选择曾长期空白，维莫德吉作为首个靶向Hedgehog信号通路的口服小分子抑制剂，通过精准抑制该通路中的关键受体，为不适合局部治疗的晚期基底细胞癌患者提供了有效的系统治疗选择，实现了该疾病治疗从局部干预到靶向系统治疗的跨越。该药物的治疗原理是选择性抑制Hedgehog信号通路中的跨膜蛋白平滑受体，在绝大多数基底细胞癌中，该通路因基因突变而异常持续激活，驱动肿瘤细胞的无限增殖，维莫德吉通过与平滑受体结合，阻断其下游转录因子Gli的活化和核转位，从而抑制一系列与细胞增殖、存活相关的靶基因表达，最终导致肿瘤消退。

　　维莫德吉的适用症状为治疗手术或放疗后复发，或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌成人患者，以及治疗已发生远处转移的基底细胞癌患者。使用方法为口服给药，推荐剂量为每日一次，每次剂量固定，可与食物同服或不与食物同服，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性，对于局部晚期患者，治疗可能持续较长时间。功能药效在关键临床试验中证实了其高效性，在转移性基底细胞癌患者中，客观缓解率达到百分之三十，缓解持续时间中位数为七点六个月；在局部晚期患者中，客观缓解率高达百分之四十三，完全缓解率为百分之二十一，中位缓解持续时间达到七点六个月。与既往缺乏有效系统治疗的状况相比，维莫德吉带来了革命性的改变；其最常见的不良反应包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻和疲劳，这些不良反应通常与通路抑制相关，多数为轻中度，但需关注罕见的严重肌肉事件、脱发及致畸性。

　　维莫德吉的应用，彻底改变了晚期基底细胞癌无法进行有效系统治疗的困境，为患者提供了明确的病情控制和生活质量改善的机会。对于肿瘤巨大、侵犯深层组织或发生转移的患者，该药物能够使肿瘤显著缩小，为部分局部晚期患者创造了再次手术根治的可能，也为转移性患者提供了长期带瘤生存的希望。实际临床观察显示，多数患者在接受治疗数月内即可观察到肿瘤的明显退缩，相关症状如疼痛、溃疡、出血等得到缓解。其口服给药方式极大方便了患者，使得治疗可以在家中进行，但需要长期用药以维持疗效，并对相关的慢性不良反应进行管理。

　　与传统化疗相比，维莫德吉的靶向治疗具有高效低毒的优势，避免了化疗常见的骨髓抑制等严重副作用；与免疫治疗相比，其作用机制截然不同，直接针对驱动基因。维莫德吉的成功，不仅为基底细胞癌患者提供了关键的治疗武器，也首次验证了靶向Hedgehog通路在实体瘤治疗中的可行性，为其他同样依赖该通路的恶性肿瘤（如髓母细胞瘤、某些白血病）的药物研发开辟了道路，是肿瘤靶向治疗从常见癌种向少见癌种成功拓展的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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