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恩西地平(idhifa/Enasidenib)帮助IDH2突变白血病患者带来精准治疗选择

时间:2025-12-31 09:49 来源:医药资讯 作者:康必行-小冯

  恩西地平(Enasidenib)是一种针对异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的口服靶向治疗药物,为携带该特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者提供了新的治疗方向。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液恶性肿瘤,其中约有8%至20%的患者存在IDH2基因突变。恩西地平的作用机制独具特色,它并非直接杀死白血病细胞,而是通过选择性抑制突变的IDH2酶活性,降低其异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)的水平,从而解除对骨髓造血干细胞正常分化的阻滞,促使白血病细胞逐步分化为成熟的正常血细胞,这种作用机制被称为分化疗法。

恩西地平.jpg

  恩西地平的推荐剂量为每日一次口服100毫克,可与食物同服或空腹服用,患者应整片吞服。治疗需要持续直至疾病出现进展或出现无法耐受的毒性反应,为获得临床反应,建议至少接受6个月的治疗。在一项关键临床试验中,恩西地平展现出令人鼓舞的疗效,约40%的患者在接受治疗后出现显著的临床反应。对于这些难治性患者而言,恩西地平带来的完全缓解是实现长期生存的重要一步。

  恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲下降、胆红素水平升高以及疲劳等。此外,需要特别关注的严重不良反应包括分化综合征,其症状可能包括发热、呼吸困难、骨骼疼痛、体重快速增加等,若不及时处理可能危及生命,若出现相关症状需立即就医。其他潜在风险还包括肿瘤溶解综合征和非感染性白细胞增多。用药期间需定期监测血常规、肝肾功能及胆红素水平。

  与传统化疗相比,恩西地平的优势在于其精准靶向性。对于IDH2突变阳性的患者,恩西地平提供了一种耐受性相对更好、作用机制更偏向于诱导分化而非单纯细胞毒性的治疗选择。尤其对于经历过传统化疗后复发或疗效不佳的患者,恩西地平无疑开辟了一条新的路径。然而,其疗效与IDH2突变状态密切相关,因此在使用前必须通过可靠的检测方法确认突变的存在。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小冯)
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