迈凡妥（通用名玛伐凯泰）是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，于2022年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，降低心肌过度收缩和舒张功能障碍，从病理生理机制层面改善oHCM患者的症状和功能状态。

　　其作用机制精准而独特，在oHCM患者中，心肌肌小节蛋白基因突变导致肌球蛋白与肌动蛋白的结合时间延长，心肌收缩力增强、舒张功能受损，左心室流出道梗阻，引起呼吸困难、胸痛、心悸等症状。迈凡妥通过与肌球蛋白的变构位点结合，降低其ATP酶活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合时间，从而降低心肌收缩力、改善舒张功能、减轻左心室流出道梗阻。与传统的β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂不同，迈凡妥直接作用于心肌收缩蛋白，从分子层面纠正异常的收缩-舒张偶联，为oHCM提供了病因治疗的新选择。

　　该药物适用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。推荐起始剂量为每日一次口服5mg，4周后根据左心室流出道峰值压差（LVOT PG）和临床评估调整剂量，可增加至10mg、15mg或减少至2.5mg，最大剂量为15mg/日。治疗前需通过超声心动图评估LVOT PG，治疗期间需定期监测LVOT PG、左心室射血分数（LVEF）和症状改善情况。若LVEF<50%或出现心力衰竭症状，需暂停用药或调整剂量。该药物需整片吞服，可与食物同服或空腹服用。

　　临床研究数据显示，迈凡妥在oHCM治疗中表现出显著疗效。在EXPLORER-HCM研究中，与安慰剂相比，迈凡妥治疗组患者在第30周时，左心室流出道峰值压差平均降低35mmHg，运动后峰值耗氧量（pVO2）平均增加1.4mL/kg/min，纽约心功能分级（NYHA）改善≥1级的患者比例显著增加。在VALOR-HCM研究中，接受迈凡妥治疗的患者，左心室流出道峰值压差显著降低，症状改善明显，更多患者避免了侵入性室间隔心肌切除术。长期随访数据显示，迈凡妥的疗效持续存在，安全性良好。

　　安全性方面，迈凡妥的常见不良反应包括头晕（27%）、晕厥（6%）、疲劳（7%）、恶心（5%）、呼吸困难（5%）等。该药物存在黑框警告，提示可能引起心力衰竭，治疗期间需定期监测LVEF，若LVEF<50%或出现心力衰竭症状，需暂停用药。其他严重风险包括心律失常、心脏传导阻滞等，需密切监测心电图。该药物主要通过CYP2C19和CYP3A4代谢，与强效CYP2C19抑制剂或CYP3A4抑制剂合用时需调整剂量。育龄期女性在治疗期间及停药后需采取有效避孕措施。

　　迈凡妥的上市为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了病因治疗的新选择，其通过精准靶向心肌肌球蛋白，从分子层面改善心肌功能，显著减轻了患者的症状负担，改善了生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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