贝组替凡是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者。希佩尔-林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由希佩尔-林道基因失活突变引起，导致缺氧诱导因子-2α蛋白异常积累，进而激活下游与细胞增殖、血管生成等相关的基因转录，促进多种良性和恶性肿瘤的发生。贝组替凡的作用靶点正在于此，它通过直接结合缺氧诱导因子-2α，促使其降解，从而阻断这条异常的信号通路。

　　在针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌的关键临床试验中，贝组替凡展示了显著的抗肿瘤活性。独立评审委员会评估的客观缓解率达到49%，这意味着近一半患者的肿瘤体积缩小达到预设标准。更为重要的是，在缓解者中，中位缓解持续时间尚未达到，显示出持久疗效的趋势。此外，对于中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌瘤也观察到了治疗应答。在此之前，对于希佩尔-林道综合征相关肿瘤的治疗主要依赖手术和局部治疗，对于多发或无法手术的病灶缺乏有效的全身性药物。贝组替凡的获批改变了这一局面，提供了首个针对该综合征根本分子缺陷的全身性治疗方案。

　　贝组替凡的推荐剂量为每日一次口服。其安全性特征总体可控。最常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。其中，贫血是其药理作用的常见后果，因为缺氧诱导因子-2α通路也参与调节红细胞生成素，抑制该通路可能导致可逆性的贫血。大多数贫血为轻度至中度，可通过常规监测和管理来处理。治疗期间还需要监测血氧饱和度，因为该药在理论上可能增加低氧血症风险，尤其是在有肺部疾病的患者中。

　　因此，贝组替凡的上市是希佩尔-林道综合征治疗领域的一个里程碑。它从疾病根源的分子机制出发，为与该综合征相关的多种肿瘤提供了一种有效且便利的口服治疗选择，尤其适用于那些难以通过手术根治的多发病变患者。它不仅能缩小肿瘤，还能控制疾病进展，改善患者生活质量，标志着对这类罕见遗传性肿瘤综合征的管理进入了靶向治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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