帕克替尼是一种口服、新型的激酶抑制剂，可特异性抑制Janus激酶2、FMS样酪氨酸激酶3以及白细胞介素-1受体相关激酶1，被批准用于治疗伴有中度（血小板计数低于50,000/微升）至重度（血小板计数低于50,000/微升）血小板减少症的骨髓纤维化成人患者，这类患者传统上因出血风险增高而治疗选择极为有限，帕克替尼的获批填补了这一关键临床空白。其治疗原理具有双重针对性，一方面通过抑制JAK2来抑制JAK-STAT信号通路过度活化，从而改善骨髓纤维化相关的全身性症状（如脾肿大、盗汗、骨痛、发热、体重减轻）和脾脏肿大；另一方面，它对IRAK1的抑制可能有助于直接减轻骨髓纤维化程度，而对FMS样酪氨酸激酶3的抑制相对较弱，这被认为可能有助于降低对血小板和血红蛋白的抑制作用，使其特别适合血小板计数低的患者。

　　骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，脾肿大、全身症状和血细胞减少是其主要临床表现。伴有严重血小板减少的患者出血风险高，使用传统的JAK抑制剂（如芦可替尼）受到严格限制，因为可能进一步加重血小板减少。帕克替尼的关键临床试验数据表明，在此类高危患者中，与最佳可用疗法（包括无治疗、低剂量芦可替尼或其他药物）相比，帕克替尼能显著缩小脾脏体积（达到35%以上脾脏体积缩小的患者比例更高），并显著改善患者报告的全身症状负荷。该药每日两次口服。其药效核心在于能够在血小板计数严重低下的患者中安全地发挥缩小脾脏和改善症状的作用。与芦可替尼相比，帕克替尼在分子结构上更具选择性，尤其对IRAK1的抑制是其独特之处，临床试验数据显示其在严重血小板减少患者中并未导致治疗相关的血小板计数进一步恶化，这是其区别于传统JAK抑制剂的关键安全优势。

　　帕克替尼的安全性特征符合其目标人群的需求。最常见的不良反应包括腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。重要的是，在伴有基线严重血小板减少的患者中，治疗相关出血事件的发生率与最佳可用疗法组相似，证明了其在该人群中的相对安全性。其他需要监测的潜在风险包括感染和心律失常（主要是心动过缓）。帕克替尼的出现，为伴有中度至重度血小板减少的骨髓纤维化患者群体提供了第一个经过严格验证的JAK通路靶向治疗选择。它使得这部分传统上难以治疗的高危患者也能从针对核心病理生理机制的靶向治疗中获益，显著改善脾大和相关症状，从而填补了骨髓纤维化治疗领域一个长期存在的关键缺口。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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