厄达替尼专门用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因变异、且在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，该药物的获批标志着尿路上皮癌治疗进入基于特定基因变异的精准靶向时代，为存在相应驱动基因变异的患者提供了全新的治疗选择。其治疗原理在于选择性抑制成纤维细胞生长因子受体家族的活性，当成纤维细胞生长因子受体基因发生特定的激活变异时，会导致其下游信号通路异常活化，驱动肿瘤细胞的增殖、生存和迁移。厄达替尼通过阻断这一异常信号传导，从而抑制肿瘤生长，在分子层面实现对肿瘤的精准打击。

　　在晚期尿路上皮癌中，约20%的患者存在成纤维细胞生长因子受体基因变异，这类患者往往对标准化疗的反应有限，预后较差。厄达替尼的关键临床试验数据显示，在经含铂化疗失败且携带成纤维细胞生长因子受体变异的患者中，其客观缓解率达到40%，中位缓解持续时间为5.6个月，疗效显著。患者通常每日一次口服，初始剂量根据血清磷酸盐水平（药物活性的生物标志物）进行个体化调整。其核心药效在于能够有效抑制多种成纤维细胞生长因子受体变异，实现肿瘤退缩和疾病控制。与传统的细胞毒性化疗或免疫检查点抑制剂相比，厄达替尼的优势在于其精准性，仅对携带特定基因变异的患者有效，体现了“异病同治”的精准医疗理念。与针对其他靶点的药物相比，它填补了成纤维细胞生长因子受体变异尿路上皮癌靶向治疗的空白。

　　厄达替尼的安全性特征与其作用机制相关，最常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、指甲毒性、食欲下降、味觉障碍和皮肤干燥等。其中，高磷血症是由于药物抑制成纤维细胞生长因子受体信号导致肾脏排磷减少所致，发生率很高，是药物起效的药效学标志，通常需要低磷饮食、使用磷结合剂，并根据严重程度调整药物剂量。其他需要特别关注的不良反应包括眼部疾病（如视网膜色素上皮脱离，可导致视力模糊或盲点），因此治疗期间需定期进行眼科检查。此外，手足综合征和甲沟炎也较常见。尽管存在这些需管理的副作用，但对于存在成纤维细胞生长因子受体基因变异的晚期尿路上皮癌患者而言，厄达替尼提供了关键的靶向治疗机会，它改变了这类患者的治疗模式，强调了在晚期尿路上皮癌中进行成纤维细胞生长因子受体基因检测的必要性，从而为符合条件的患者带来更具针对性的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：博珂/厄达替尼(LuciERDAFITINIB)帮助尿路上皮癌患者实行FGFR靶向治疗

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