普拉替尼是一种口服、强效、高选择性的转染重排原癌基因抑制剂，用于治疗经检测确认存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者，该药物与同类药物共同确立了针对RET这一罕见驱动基因的精准治疗范式，在多种实体瘤中展现了显著的抗肿瘤活性。其治疗机制是通过与RET激酶的ATP结合口袋结合，抑制其激酶活性，从而阻断下游MAPK等多条促增殖和生存信号通路的异常传导。无论是RET基因融合还是激活点突变，普拉替尼都能有效抑制其功能，导致肿瘤细胞生长停滞和凋亡。

　　RET变异在多种肿瘤中驱动肿瘤发生。在非小细胞肺癌中，RET融合约占1%-2%；在甲状腺髓样癌中，RET突变是主要驱动因素。普拉替尼的关键临床研究数据出色，在既往接受过含铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，其客观缓解率达到57%，中位缓解持续时间尚未达到；在初治患者中，客观缓解率更高达70%。在甲状腺髓样癌患者中，无论是经治还是初治，均显示了高缓解率和持久的疾病控制。该药每日一次空腹口服。其核心优势在于对RET靶点的高度选择性和强效抑制能力，能快速诱导深度缓解。与传统的多靶点激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）相比，普拉替尼对RET的选择性更强，因此疗效更优，且非靶点相关的脱靶毒性（如高血压、手足综合征）发生率更低。作为高选择性RET抑制剂，其疗效与安全性谱为该类患者树立了新的治疗标准。

　　普拉替尼的常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。多数不良反应为1-2级。需要特别关注的潜在严重不良反应包括间质性肺病/肺炎、肝毒性和出血事件。此外，高血压是常见的需要处理的不良反应，治疗期间需定期监测血压。普拉替尼的成功上市，不仅为RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和甲状腺癌患者带来了革命性的治疗选择，其卓越的疗效也强力推动了在相关瘤种中进行常规RET基因检测的临床实践，使得更多患者能够从精准治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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