拉克替尼是全球首个获批的不分癌种、仅依据生物标志物使用的口服TRK抑制剂,其问世精准医疗“异病同治”理念转化为现实应用的典范,为所有携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合的晚期实体瘤成人和儿童患者提供了高效的治疗方案。该药物是一种高选择性、强效的TRKA、TRKB和TRKC抑制剂,NTRK基因融合是一种罕见的驱动基因变异,可广泛存在于数十种不同类型的癌症中,总体发生率较低,但在某些罕见癌症如分泌性乳腺癌、婴儿型纤维肉瘤中发生率极高。拉罗替尼通过与TRK蛋白的ATP结合位点竞争性结合,抑制其激酶活性及下游信号通路,从而阻断由该融合基因驱动的肿瘤细胞增殖与存活。
拉克替尼的疗效数据令人瞩目,其获批基于三项关键临床试验的汇总分析结果。在涵盖多种肿瘤类型的成人和儿童患者中,独立评审委员会评估的客观缓解率高达75%,其中完全缓解率为22%。更为重要的是,其疗效具有持久性,中位缓解持续时间达到35.2个月,中位无进展生存期为28.3个月。这意味着,对于大多数响应者,一次治疗可带来长达数年的疾病控制。该药有胶囊和口服溶液两种剂型,方便不同年龄患者使用,成人推荐剂量为每日两次,每次100毫克。
其安全性特征总体良好,常见治疗相关不良反应主要为1-2级,包括头晕、疲劳、恶心、贫血、肝酶升高等,通常易于管理。与传统的化疗或依据器官来源的靶向治疗相比,拉罗替尼的最大革新在于其“组织不可知论”的审批和使用模式。无论肿瘤原发于肺、甲状腺、结肠还是软组织,只要通过基因检测确认为NTRK基因融合阳性,患者就可能从该药中获益。这种基于驱动基因而非肿瘤部位的治疗策略,彻底改变了对罕见突变肿瘤的治疗思路,使那些原本缺乏标准有效治疗、尤其是患有罕见肉瘤或儿童肿瘤的患者获得了革命性的生存改善机会,精准医疗的价值得以最直观的体现。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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