依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，其最新获批的适应症是用于降低高风险神经母细胞瘤儿童患者完成多模式综合治疗（包括强化化疗、手术、放疗和免疫治疗后）的复发风险，作为一种维持期的预防性治疗。神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤，高风险患儿即使经历强度极大、毒性显著的一线治疗，其复发率仍然很高。依氟鸟氨酸的作用机制在于，它通过不可逆地抑制鸟氨酸脱羧酶，从而阻断细胞内多胺的生物合成。多胺是细胞生长和增殖所必需的小分子物质，在包括神经母细胞瘤在内的多种恶性肿瘤中水平异常升高。通过耗竭肿瘤细胞内的多胺，依氟鸟氨酸可诱导细胞周期停滞和凋亡，并可能通过影响肿瘤微环境来抑制微小残留病灶的再生长。

　　一项关键的随机、双盲、安慰剂对照三期临床试验证实了其有效性。研究纳入已完成前期强化治疗且达到至少部分缓解的高风险神经母细胞瘤患儿。结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受依氟鸟尼丁维持治疗的患者，其无事件生存率显著提高，这意味着复发、进展、出现新发肿瘤或死亡的风险大幅降低。总生存期数据也显示出积极的改善趋势。该药物通常以口服溶液的形式给药，每日两次，需在空腹状态下服用（餐前至少1小时或餐后至少2小时），治疗周期漫长，可持续至两年，旨在长期抑制可能残留的肿瘤细胞。

　　在安全性方面，依氟鸟氨酸的耐受性总体可接受，其不良反应谱与长期抑制多胺合成相关。最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、恶心、呕吐、耳毒性（表现为听力下降或耳鸣）以及肝功能检查异常。与用于治疗高风险神经母细胞瘤的其他高强度化疗或免疫治疗药物相比，依氟鸟氨酸在维持期的毒副作用相对温和且可管理。它的获批标志着高风险神经母细胞瘤治疗模式的重要转变：从专注于强化治疗期的肿瘤杀伤，延伸到长期维持期的复发预防。这种以口服药物进行长期维持治疗的策略，为患儿家庭提供了一种可在家庭环境中实施的、旨在巩固前期艰难治疗成果、争取长期治愈可能的重要工具，填补了该领域预防性维持治疗的空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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