培美替尼是一种口服的、高选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批为既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者带来了首个靶向治疗选择。该药物通过强效且选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1、2、3的活性，阻断下游的丝裂原活化蛋白激酶和磷酸肌醇3激酶等信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移。在胆管癌中，成纤维细胞生长因子受体2的融合或重排是重要的驱动基因变异，佩米替尼的设计正是针对这一明确的致癌靶点。

　　患者通常每日一次口服佩米替尼，服药两周后停药一周，以此为一个治疗周期。在关键临床试验中，佩米替尼在经治的成纤维细胞生长因子受体2融合或重排胆管癌患者中显示了显著的抗肿瘤活性。客观缓解率达到约36%，其中完全缓解率为2.8%，中位缓解持续时间约为9个月，中位无进展生存期约为7个月。这些数据远超传统化疗在二线治疗中的历史表现，为这部分患者提供了新的希望。最常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心等。

　　在佩米替尼出现之前，晚期胆管癌的二线及后线治疗选择非常有限，标准化疗疗效有限且毒性显著。培美替尼的成功标志着胆管癌进入了基于生物标志物的精准治疗时代。其疗效的发挥严格依赖于成纤维细胞生长因子受体2融合或重排这一生物标志物的存在，因此治疗前必须通过可靠的检测方法进行确认。高磷血症是其最常见且具特征性的不良反应，这是由于药物抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路导致的，通常可通过饮食调整、使用磷结合剂或剂量调整进行管理。其他不良反应如视网膜病变也需要定期进行眼科检查以监测。该药为特定基因变异的胆管癌患者提供了高效且耐受性相对较好的靶向治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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