卡马替尼是一种高选择性的间质上皮转换因子激酶抑制剂，其获得批准为携带间质上皮转换因子14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者提供了全新的、具有针对性的口服治疗选择。这种特定突变会导致间质上皮转换因子信号通路异常持续激活，驱动肿瘤生长，而卡马替尼通过精准抑制这一突变蛋白的活性，有效阻断下游的致癌信号传导。该药物的作用机制直接针对明确的驱动基因异常，代表了非小细胞肺癌精准治疗领域的又一重要进展。
患者通常每日两次口服卡马替尼，空腹或与食物同服均可。在关键临床试验中，对于初治患者，卡马替尼的总客观缓解率高达约68%，疾病控制率超过90%；对于经治患者，其客观缓解率也达到了约41%。更为重要的是，其缓解深度显著，部分患者达到了完全缓解。此外，卡马替尼对脑转移也显示出治疗活性，为这部分预后较差的患者带来了希望。治疗过程中最常见的不良反应包括外周水肿、恶心、疲劳、呕吐和食欲下降等，多数为轻至中度。
在卡马替尼问世前，间质上皮转换因子14号外显子跳跃突变肺癌的治疗选择有限，主要以化疗和免疫治疗为主，缺乏高效的靶向药物。卡马替尼的出现填补了这一空白。与其他多靶点激酶抑制剂相比，卡马替尼对间质上皮转换因子靶点的选择性更高，因此在疗效和耐受性上可能更具优势。然而，使用卡马替尼需要特别关注其潜在的严重不良反应，包括间质性肺病/肺炎和肝毒性。因此，治疗期间必须定期监测患者的呼吸系统症状、胸部影像及肝功能，确保用药安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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