厄达替尼是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获得批准用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者需在先前的含铂化疗期间或之后出现疾病进展。该药物通过抑制成纤维细胞生长因子受体家族的活性，阻断异常激活的下游信号通路，从而抑制肿瘤生长。在尿路上皮癌中，成纤维细胞生长因子受体基因的改变是较为常见的驱动因素，厄达替尼的靶向作用为此类患者提供了个体化的治疗路径。

　　患者通常每日一次口服厄达替尼，并在治疗初期根据血磷酸盐水平进行剂量递增，以优化疗效和安全性。在关键临床试验中，针对具有特定成纤维细胞生长因子受体基因改变的铂类化疗经治患者，厄达替尼的客观缓解率达到约40%，其中完全缓解率为3%。中位缓解持续时间约为5.6个月。这表明即使是在后线治疗中，针对特定靶点的精准治疗仍能带来显著的临床获益。常见的不良反应包括高磷血症、口腔炎、疲劳、恶心、腹泻、口干、食欲下降等。

　　厄达替尼是首个获批用于尿路上皮癌的成纤维细胞生长因子受体靶向药物，其意义在于将治疗选择从传统的化疗和免疫治疗扩展至基于特定基因改变的靶向治疗。与化疗和免疫检查点抑制剂相比，其作用机制截然不同，为那些不适用或对这些标准治疗无效的患者开辟了新途径。高磷血症同样是厄达替尼最常见且需要积极管理的不良反应，处理方法包括调整饮食、使用磷结合剂及必要时调整药物剂量。此外，该药具有眼毒性风险，可能导致中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，因此治疗期间需定期进行眼科检查。用药前必须通过合规的检测方法确认成纤维细胞生长因子受体基因状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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