莫洛替尼是一种口服的、具有独特作用机制的激酶抑制剂，特别针对激活素受体1型、激活素受体样激酶2和酪氨酸激酶2，其获得批准用于治疗中度或高危原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后、原发性血小板增多症后骨髓纤维化，且伴有贫血的成人患者。其核心机制在于双重作用：一方面，它通过抑制激活素受体1型和激活素受体样激酶2，影响转化生长因子β超家族信号通路，导致铁调素的下调，从而改善铁代谢、增加可用铁，促进红细胞生成，直接针对骨髓纤维化相关的贫血。另一方面，其对酪氨酸激酶2的抑制有助于减轻全身性症状和缩小脾脏体积。

　　患者通常每日一次口服莫洛替尼。在关键临床试验中，与达那唑对照组相比，莫洛替尼治疗24周后在达到主要终点（即同时实现脾脏体积缩小≥35%和总症状评分降低≥50%）的患者比例上显著更高。更重要的是，莫洛替尼在改善贫血方面展现出独特优势：治疗24周时，莫洛替尼组有超过30%的患者在不依赖红细胞输注的情况下血红蛋白水平得到改善，而对照组这一比例不足20%。常见的不良反应包括血小板减少、出血、感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。

　　在骨髓纤维化的治疗药物中，莫洛替尼的独特定位在于其能同时针对疾病的两个核心问题：脾肿大/症状和贫血。与主要用于缩小脾脏和改善症状的JAK抑制剂如鲁索替尼相比，莫洛替尼在改善贫血方面展现出更明确的疗效，为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了一个重要的治疗选择。与主要针对贫血的药物如促红细胞生成素或罗特西普相比，莫洛替尼又能同时改善脾肿大和症状。因此，它特别适用于那些伴有贫血且对现有JAK抑制剂治疗反应不佳或不耐受的患者。然而，用药期间必须密切监测血常规，特别是血小板计数，以及感染迹象。治疗前及治疗中应评估血栓风险，并监测肝功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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