吉瑞替尼是一种口服的、强效的选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。FMS样酪氨酸激酶3基因突变是急性髓系白血病中常见的驱动突变之一，会导致该受体的结构性激活，促进白血病细胞的增殖和存活。吉瑞替尼通过双重机制发挥作用：一方面直接抑制FMS样酪氨酸激酶3受体自身的激酶活性；另一方面，它还能抑制外源性信号分子对该受体的激活，从而更全面地阻断异常信号传导，诱导白血病细胞凋亡。

　　患者每日一次口服吉瑞替尼，治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在关键临床试验中，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗在复发或难治性的FMS样酪氨酸激酶3突变患者中显示了显著的生存优势。吉瑞替尼组的完全缓解率（包括完全缓解伴部分血液学恢复）达到约34%，中位总生存期约为9个月，显著优于化疗组。此外，吉瑞替尼能够有效清除外周血和骨髓中的原始细胞，为患者后续接受造血干细胞移植创造了宝贵的机会。常见的不良反应包括发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、转氨酶升高、疲劳、恶心等。

　　在吉瑞替尼获批前，针对复发难治性FMS样酪氨酸激酶3突变急性髓系白血病，缺乏高效的特异性靶向药物。吉瑞替尼的出现显著改善了这部分患者的预后。与多靶点的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂米哚妥林相比，吉瑞替尼对FMS样酪氨酸激酶3的选择性更高，抑制作用更强，临床研究数据也支持其在复发难治性患者中的优势地位。然而，吉瑞替尼的使用也伴随一些重要的安全性考量，除了常见的骨髓抑制和感染风险增加外，还需警惕可逆性的后部白质脑病综合征和心电图QT间期延长等潜在风险。因此，治疗期间必须对患者进行严密的血液学、神经系统和心脏监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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