恩西地平专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性，这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物，后者能阻断正常的造血分化过程，使不成熟的髓系细胞异常增殖并停滞在原始阶段。恩西地平通过抑制突变酶的活性，降低2-羟基戊二酸的水平，从而解除对细胞分化的阻滞，促使白血病细胞向功能更成熟的细胞分化，这是一种被称为“分化治疗”的独特作用路径，与直接杀伤癌细胞的传统化疗有本质区别。

　　在关键临床试验中，针对难治或复发的异柠檬酸脱氢酶2突变患者，恩西地平显示了明确的疗效。总体缓解率达到约40%，其中完全缓解率为19%，完全缓解伴部分血液学恢复的比例为21%。获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者，其中位缓解持续时间约为8个月。这种治疗为那些不适合接受强化疗或造血干细胞移植的患者提供了重要的替代选择。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降以及非感染性白细胞增多。

　　恩西地平与针对异柠檬酸脱氢酶1突变的艾伏尼布一同，开创了急性髓系白血病代谢靶向和分化治疗的新时代。相较于传统的细胞毒性化疗，恩西地平的作用机制不同，其不良反应谱也有所区别，骨髓抑制程度通常较轻。然而，它可能引起一种名为分化综合征的独特且可能严重的并发症，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润、胸腔积液、体重快速增加或外周水肿，需要临床医生高度警惕并及时使用皮质类固醇进行治疗。此外，非感染性白细胞增多也需密切关注。因此，治疗期间必须密切监测患者的临床症状、体征及实验室指标，确保安全用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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