拉罗替尼（Larotrectinib）作为全球首个获批的泛癌种NTRK基因融合抑制剂，在成人和儿童NTRK融合阳性实体瘤治疗中展现出革命性突破，其通过高度选择性抑制TRKA、TRKB和TRKC激酶活性，阻断下游MAPK、PI3K等信号通路，抑制肿瘤细胞增殖和存活，为这类罕见但分布广泛的肿瘤患者提供了高效、精准的治疗选择。该药物于2018年在美国获批用于治疗NTRK基因融合阳性、无已知耐药突变、局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，无论肿瘤原发部位和组织学类型，标志着癌症治疗进入了"篮子试验"和泛癌种靶向治疗时代。拉罗替尼的研发基于对NTRK基因融合致癌机制的深入理解，虽然NTRK融合在常见癌症中发生率较低，但在某些罕见肿瘤中发生率较高，且分布广泛，从儿童到成人，从软组织肉瘤到甲状腺癌、肺癌等均有发生。

　　在适用症状方面，拉罗替尼适用于所有NTRK基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤患者，无论肿瘤类型、患者年龄和既往治疗史。使用方法根据年龄调整：成人及体重≥50kg的儿童患者推荐剂量为100mg每日两次；体重<50kg的儿童患者按体表面积调整剂量。治疗前必须通过基因检测确认NTRK基因融合，治疗期间需定期监测肝功能、神经系统症状等指标，特别关注可能出现的头晕、疲劳、肝酶升高等不良反应。临床研究显示，拉罗替尼在成人和儿童患者中均具有良好的耐受性，多数不良反应为1-2级。

　　从功能药效来看，关键临床试验数据显示，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，拉罗替尼的客观缓解率高达75%，其中完全缓解率22%，中位缓解持续时间尚未达到（随访时间超过3年）。在儿童患者中，疗效同样显著，客观缓解率可达80%以上。与传统化疗相比，拉罗替尼具有高度特异性，疗效显著优于化疗，且毒性更低；与其他靶向药物相比，拉罗替尼是首个获批的泛癌种NTRK抑制剂，开创了"组织不可知论"的精准治疗模式。值得注意的是，拉罗替尼对多种肿瘤类型均有效，包括软组织肉瘤、唾液腺癌、甲状腺癌、肺癌、结肠癌等，充分体现了其泛癌种治疗价值。

　　与其他肿瘤治疗药物相比，拉罗替尼在NTRK融合肿瘤治疗中具有开创性意义。在拉罗替尼上市前，NTRK融合患者缺乏有效的靶向治疗选择，主要依赖化疗和手术；与其他NTRK抑制剂相比，拉罗替尼是首个获批的NTRK抑制剂，为后续药物研发奠定了基础。不过，拉罗替尼也有其局限性，如NTRK融合在常见癌症中发生率较低，需要进行广泛的基因检测才能发现适合的患者；长期用药可能发生耐药，需开发新一代药物。总体而言，拉罗替尼的上市为NTRK融合肿瘤患者提供了革命性的治疗选择，推动了癌症精准医学向泛癌种治疗方向发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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