硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不转移的成纤维细胞肿瘤，手术切除后复发率高，且某些部位手术风险巨大。长期以来，缺乏有效的系统性药物治疗。奥格西韦奥的出现改变了这一局面。奥格西韦奥是一种口服的γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤的发生发展与Wnt/β-catenin信号通路的异常激活密切相关，而γ-分泌酶是调节该通路的关键蛋白Notch的切割酶。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶，干扰Notch信号传导，进而下调与硬纤维瘤生长相关的靶基因，最终达到抑制肿瘤进展的目的。它被批准用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。

　　其疗效得到了大规模临床试验的证实。在一项纳入142名患者的随机对照研究中，接受奥格西韦奥治疗的患者，其无进展生存期显著优于安慰剂组。治疗组的客观缓解率达到了41%，而安慰剂组为8%。更重要的是，许多患者的肿瘤体积显著缩小，疾病相关疼痛和症状得到明显缓解。实际案例中，一位患有腹腔内硬纤维瘤的年轻女性，肿瘤侵犯重要血管，手术无法切除且持续生长，导致严重腹痛。在传统治疗无效后，她开始使用奥格西韦奥。治疗数月后，影像学评估显示肿瘤体积缩小了超过30%，她的疼痛症状基本消失，日常生活能力恢复，避免了可能致残的激进手术。

　　与传统的治疗方法如手术、放疗或非甾体抗炎药观察等待相比，奥格西韦奥是第一个针对硬纤维瘤病理机制的系统性靶向药物。与同样用于此病的某些多靶点激酶抑制剂相比，奥格西韦奥的作用机制更为特异，主要针对硬纤维瘤的核心信号通路。其常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲乏和皮疹等，大多数为轻中度。对于无法手术或手术后快速进展的硬纤维瘤患者，奥格西韦奥提供了一种有效的药物控制手段，能够抑制肿瘤生长、缓解症状，甚至使肿瘤缩小，从而避免了手术创伤及其可能带来的功能损害，极大地改善了患者的长期预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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