在急性白血病的治疗中，针对特定基因异常开发的靶向药物正在改变预后。瑞维美尼以一种前所未有的作用机制，为携带KMT2A基因重排的急性白血病患者带来了突破。瑞维美尼是一种首创的口服小分子menin抑制剂，其作用机制被形象地称为“分子胶水解剂”。在部分急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病中，KMT2A基因会与其他基因发生重排，产生致癌的KMT2A融合蛋白。这些融合蛋白的致癌活性严重依赖于与一种名为menin的支架蛋白结合形成复合物。瑞维美尼能够精确地、高亲和力地结合到menin蛋白上，从而物理性地阻断menin与KMT2A融合蛋白的结合，瓦解这个驱动白血病发生和维持的关键转录调控复合体。这导致白血病细胞分化受阻和生存信号中断，最终走向程序性死亡。它被开发用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。

　　早期临床研究结果令人振奋。在一项针对复发难治性KMT2A重排急性白血病的I/II期临床试验中，瑞维美尼单药治疗显示出显著的活性。在可评估的急性髓系白血病患者中，完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解率合计达到约40%。对于一些病情极为危重、传统化疗已无效的患者，这无疑是生存的转机。一个典型案例涉及一名携带KMT2A重排的儿童急性淋巴细胞白血病患者，在经历多轮强烈化疗和CAR-T细胞治疗后再次复发。在尝试瑞维美尼治疗后，其骨髓中的白血病细胞负荷显著下降，并成功获得了形态学缓解，为接受造血干细胞移植赢得了宝贵的机会窗口。

　　与传统的化疗或现有的靶向疗法相比，瑞维美尼的作用机制是革命性的。它不是抑制酶的活性，而是通过破坏蛋白质-蛋白质相互作用来发挥作用，这为靶向“不可成药”的转录因子类致癌蛋白提供了全新范式。此前，对于KMT2A重排白血病，除了强化疗和移植外，并无特异性靶向药。其常见的不良反应包括QT间期延长、可逆性的分化综合征、恶心呕吐等，需要在有经验的医疗中心严密监测下管理。瑞维美尼的诞生，不仅为预后极差的KMT2A重排急性白血病患者提供了首个直接针对其核心致病机制的有效武器，更在药物发现领域验证了“靶向蛋白-蛋白相互作用”这一策略的可行性，为攻克更多由类似机制驱动的癌症开辟了新的道路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)靶向menin-KMT2A相互作用干预急性白血病表观遗传异常

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