对于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，特别是成人T细胞白血病淋巴瘤，治疗选择有限且预后极差，伐美妥司他通过干预表观遗传调控，为这类侵袭性肿瘤带来了新的治疗思路。伐美妥司他是一种首创的、双重抑制剂，能同时高选择性地抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和EZH2。这两种酶是表观遗传调控复合物的关键催化亚基，负责催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化，这是一种通常导致基因沉默的标志。在成人T细胞白血病淋巴瘤等肿瘤中，EZH1/2的过度表达或异常激活与肿瘤细胞的增殖失控和生存优势密切相关。伐美妥司他通过抑制这两种酶，逆转异常的基因沉默，重新激活那些对控制肿瘤生长至关重要的基因，从而诱导肿瘤细胞凋亡。它被批准用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤。

　　支持其获批的关键临床试验展示了其在经治患者中的显著活性。在这项针对复发难治性成人T细胞白血病淋巴瘤患者的研究中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到48%，其中完全缓解率达到20%。中位缓解持续时间为10.9个月。对于预后极差的该患者群体，这一疗效数据令人鼓舞。临床实践中，一位患有急性型成人T细胞白血病淋巴瘤的中年患者，在经历多线强烈化疗后病情再次进展，伴有高钙血症和皮肤多发结节，体能状态下降。在入组伐美妥司他治疗后，其血钙水平得到控制，皮肤结节明显消退，外周血中的异常淋巴细胞计数显著下降，获得了部分缓解，为后续可能的治疗争取了宝贵的时间窗口。

　　与此前用于外周T细胞淋巴瘤的化疗或其他靶向药物相比，伐美妥司他的作用机制独特，专注于表观遗传学调控这一相对较新的领域。与第一代仅抑制EZH2的药物相比，其双重抑制EZH1/2的策略，在理论上能更彻底地阻断这一致癌通路，可能对某些耐药情况有效。常见的不良反应包括血液学毒性（如血小板减少、贫血、中性粒细胞减少）、以及胃肠道症状和疲劳。其独特的机制也带来了新的希望，但长期疗效和安全性仍需进一步观察。伐美妥司他的应用，标志着表观遗传学疗法在T细胞恶性肿瘤治疗中取得了实质性突破，为那些用尽现有疗法、面临无药可用境地的复发难治性成人T细胞白血病淋巴瘤患者，提供了一个基于全新机制的有效治疗选择，开启了靶向表观遗传修饰治疗淋巴瘤的新篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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