在恶性血液肿瘤和某些罕见实体瘤的治疗领域，针对特定驱动基因的精准打击已成为趋势，米哚妥林作为一种多靶点激酶抑制剂，凭借其独特的作用谱，在两类截然不同的疾病中证明了其价值。雷德帕斯能够抑制多种激酶，但其核心治疗作用主要归功于对FMS样酪氨酸激酶3和原癌基因c-Kit的强力抑制。在急性髓系白血病中，约三分之一的患者存在FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变，这一突变导致该激酶持续活化，驱动白血病细胞增殖和生存。雷德帕斯通过抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3，发挥抗白血病效应。同时，其抑制原癌基因c-Kit的能力，使其对伴有原癌基因c-Kit D816V突变的侵袭性系统性肥大细胞增生症也有效。因此，它被批准用于两方面：一是与标准化疗联合，用于治疗新诊断的、伴有FMS样酪氨酸激酶3基因突变的急性髓系白血病成年患者；二是用于治疗伴有原癌基因c-Kit D816V突变的侵袭性系统性肥大细胞增生症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症或肥大细胞白血病的成年患者。

　　在急性髓系白血病治疗中，米哚妥林的加入改写了标准方案。关键性临床试验显示，与单用化疗相比，在诱导和巩固化疗阶段联合雷德帕斯，并将雷德帕斯作为维持治疗，能将伴有FMS样酪氨酸激酶3基因突变患者的死亡风险显著降低约23%，中位总生存期得到明显延长。对于侵袭性系统性肥大细胞增生症患者，其疗效同样显著，在一项研究中，总缓解率达到60%，中位总生存期超过28个月，且能有效降低肥大细胞负荷，缓解如瘙痒、潮红、腹痛等症状。一个临床案例中，一位新确诊的伴有FMS样酪氨酸激酶3基因突变的急性髓系白血病年轻患者，在接受含有雷德帕斯的联合方案治疗后，不仅达到了完全缓解，并且在后续的维持治疗期间病情持续稳定，实现了长期的无病生存。另一个案例中，一位伴有严重皮肤损害、骨质破坏和器官功能障碍的侵袭性系统性肥大细胞增生症患者，在使用雷德帕斯后，肥大细胞浸润相关症状得到显著控制，生活质量大幅改善。

　　与既往治疗相比，米哚妥林为这两种疾病的患者带来了范式转变。在急性髓系白血病领域，它标志着对FMS样酪氨酸激酶3基因突变从单纯的预后标志物转变为可干预的治疗靶点，使得化疗联合靶向药成为这部分患者的新标准。在侵袭性系统性肥大细胞增生症领域，它是首个获批的针对原癌基因c-Kit D816V突变的靶向药物，改变了此前主要依靠非特异性对症治疗的局面。其常见的不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎、感染风险增加等，在联合化疗时尤其需要密切监测骨髓抑制情况。雷德帕斯体现了“一药双靶，异病同治”的精准医学理念，它通过对FMS样酪氨酸激酶3和原癌基因c-Kit这两个关键驱动因子的有效抑制，成功介入两种不同的疾病进程，为特定基因亚型的患者提供了明确的生存获益，成为他们治疗道路上不可或缺的关键药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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