骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，脾肿大、全身症状和血细胞减少是其核心问题，当患者合并重度血小板减少时，治疗选择变得极为有限，因传统药物可能进一步抑制血小板。帕克替尼为此类患者提供了精准的解决方案。帕克替尼是一种口服的JAK2/FLT3激酶抑制剂，但它对JAK1的抑制活性较弱。其独特之处在于，它还能同时抑制ACVR1/ALK2激酶。在骨髓纤维化中，异常的JAK-STAT信号传导驱动疾病进程。帕克替尼通过抑制JAK2，靶向这一核心通路。更重要的是，其对ACVR1的抑制被认为可以减少肝脏铁调素的产生，从而可能改善贫血，这是其他JAK抑制剂不具备的特性。它被批准用于治疗伴有中度至高危的原发性或继发性骨髓纤维化，且血小板计数低于50×10⁹/L的成人患者。
关键临床试验证实了其在合并重度血小板减少这一脆弱人群中的获益。在一项针对血小板计数≤50×10⁹/L的患者研究中，与最佳现有治疗相比，帕克替尼治疗在24周时显著减少了35%以上脾脏体积的患者比例更高，同时也能显著减轻患者的全身症状负荷。一个实际案例是，一位诊断为原发性骨髓纤维化的老年患者，因严重的脾肿大导致腹胀和早饱，同时伴有重度血小板减少和贫血，无法耐受现有JAK抑制剂治疗。在换用帕克替尼后，其脾脏体积在数月内显著缩小，腹部压迫症状缓解，且血小板计数保持稳定，未出现进一步下降，生活质量得到显著改善。
与先前的JAK抑制剂芦可替尼相比，帕克替尼的核心优势在于其对合并重度血小板减少患者的安全性。芦可替尼可能导致血小板进一步降低，因此在血小板严重减少的患者中使用受限。帕克替尼在这一特殊人群中的有效性和相对较好的血小板安全性，使其填补了关键的治疗空白。常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、外周水肿和血小板计数升高（而非降低），需要监测和管理。帕克替尼的出现，标志着骨髓纤维化的治疗进入了更精细化的分层管理时代，它让那些因血小板重度减少而一度被视为“难治”的患者，也有了能够有效控制脾大和症状的靶向治疗选择，极大地拓宽了有效治疗的人群范围。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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