急性白血病，尤其是复发难治性的病例，治疗极具挑战性，瑞维美尼代表了一种全新的作用机制，直指一种特定的、由基因融合驱动的白血病亚型。瑞维美尼是一种首创的口服小分子“分子胶水”抑制剂，其靶点是menin-KMT2A蛋白相互作用。在部分急性白血病中，存在KMT2A基因重排，其编码的KMT2A蛋白会与多种伴侣蛋白发生异常融合。这些融合蛋白的致癌活性高度依赖于其与menin蛋白的相互作用。瑞维美尼的作用正是精确地插入menin与KMT2A融合蛋白之间，强力破坏它们的结合，从而瓦解驱动白血病发生和发展的关键转录程序，促使白血病细胞分化或凋亡。它被开发用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人及儿童患者。

　　早期临床数据展示了其在这种高危亚型中的显著活性。在一项针对复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病患者的I/II期研究中，瑞维美尼单药治疗显示出高缓解率。在可评估的患者中，完全缓解率或伴部分血液学恢复的完全缓解率合计可达约40%，这对于预后极差、现有治疗方案效果有限的群体而言是突破性的。一个振奋人心的案例是一位携带KMT2A重排的年轻急性髓系白血病患者，在经历强烈化疗和造血干细胞移植后仍不幸复发，病情危重。在无有效方案时接受了瑞维美尼治疗，一个疗程后，骨髓中的原始细胞比例显著下降，外周血象逐渐恢复，并成功达到了形态学无白血病状态，为后续进行第二次移植创造了关键条件。

　　与传统的化疗或其他靶向药物相比，瑞维美尼的作用机制极具创新性。它并非直接抑制激酶活性，而是通过破坏关键的致癌蛋白复合物来发挥作用，这种“分子胶水”的机制代表了靶向治疗的一个新方向。对于携带KMT2A重排或NPM1突变的急性髓系白血病，此前并无针对此通路的特异性药物。其常见的不良反应包括QT间期延长、分化综合征、恶心、乏力等，需要严密的监测和支持治疗。瑞维美尼的问世，标志着急性髓系白血病的治疗进入了一个更精细的分子分型时代，它首次为这一特定的、具有共同分子病理基础的难治性白血病亚型提供了高度特异性的靶向治疗选择，为这些原本希望渺茫的患者点燃了新的生命之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)靶向menin-KMT2A相互作用干预急性白血病表观遗传异常

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