甲状腺髓样癌是一种相对罕见但侵袭性较强的甲状腺癌，其发生发展与RET原癌基因的突变密切相关。当疾病进展至晚期，有效系统治疗匮乏。凡德他尼作为多靶点抑制剂，为此类患者提供了重要的治疗手段。凡德他尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用靶点包括RET酪氨酸激酶、表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体。在甲状腺髓样癌中，遗传性或体细胞性的RET基因突变是关键的驱动因素。凡德他尼通过抑制RET激酶的活性，直接阻断其下游的促增殖和存活信号。同时，它抑制血管内皮生长因子受体，能够抗肿瘤血管生成，切断肿瘤的血液供应；而抑制表皮生长因子受体也可能贡献一部分抗肿瘤效应。它适用于治疗不可切除的局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌成年患者。

　　关键研究证实了其延缓疾病进展的能力。一项随机对照III期临床试验显示，对于进展性甲状腺髓样癌患者，与安慰剂相比，凡德他尼治疗将疾病进展或死亡的风险显著降低了54%，中位无进展生存期从19.3个月延长至30.5个月。此外，治疗组在降钙素和癌胚抗原等肿瘤标志物水平上也显示出更显著的降低。临床实践中，一位患有RET突变阳性晚期甲状腺髓样癌的中年患者，出现颈部淋巴结快速增大和腹泻等症状。在开始凡德他尼治疗后，其颈部肿块逐渐缩小，顽固性腹泻得到控制，肿瘤标志物水平持续下降，病情在超过两年内保持稳定。

　　与传统的细胞毒性化疗相比，凡德他尼作为靶向治疗，其疗效和耐受性均有显著优势。在凡德他尼上市后的时期，出现了新一代高选择性的RET抑制剂，如塞尔帕替尼和普拉替尼，它们对RET的抑制更具选择性，因此可能具有不同的疗效和安全性特征。凡德他尼的常见不良反应与其多靶点特性相关，包括腹泻、皮疹、高血压、QT间期延长和皮肤干燥等，需要定期监测心电图和血压。凡德他尼是首个被证明能显著延长进展性甲状腺髓样癌患者无进展生存期的靶向药物，它的获批为此类患者的治疗确立了新的标准，尽管未来可能有更具选择性的药物，但它在甲状腺髓样癌靶向治疗史上具有开创性地位，并为后续药物研发奠定了基础。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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