托沃非尼是一种口服的选择性Ⅱ型成纤维细胞生长因子受体抑制剂，已获批用于治疗复发或难治性、伴有成纤维细胞生长因子受体基因改变的儿童低级别胶质瘤患者，其标志着这类常见儿童脑瘤治疗从传统化疗和放疗向精准靶向治疗的重要转变。儿童低级别胶质瘤是最常见的儿童脑瘤，虽然生长缓慢，但常因位于关键脑区而难以手术根治，且复发后治疗选择有限。研究发现，部分肿瘤中存在成纤维细胞生长因子受体基因的融合或突变，导致该信号通路异常激活，驱动肿瘤生长。托沃非尼通过高选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1、2、3的激酶活性，阻断这一异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。

　　在一项关键临床试验中，托沃非尼在复发或难治性的、伴有特定成纤维细胞生长因子受体基因改变的儿童低级别胶质瘤患者中展现了显著的疗效。研究达到了预设的主要终点，观察到了具有临床意义的客观缓解率，多数缓解者的肿瘤缩小比例显著。对于这类通常以控制肿瘤生长和缓解症状为主要治疗目标的疾病，托沃非尼带来了实现肿瘤缩小的新希望。该药通常根据患儿体表面积计算剂量，每日一次口服。由于可能影响骨骼生长板，治疗期间需监测儿童的生长情况。常见不良反应包括毛发颜色改变、皮肤干燥、甲沟炎和高磷血症等。

　　与传统的化疗和放疗相比，托沃非尼作为首个获批用于儿童低级别胶质瘤的靶向药物，具有里程碑意义。化疗方案疗效不一且可能带来长期副作用，放疗在年幼儿童中可能对发育中的大脑造成不可逆损伤。托沃非尼则提供了一种口服、靶向性更强的治疗选择，旨在更精准地打击肿瘤驱动因素。其耐受性总体可控，不良反应大多可管理，为需要长期疾病控制的患儿提供了新的可能。不过，其长期疗效和安全性仍需持续随访。

　　托沃非尼的获批为患有复发或难治性成纤维细胞生长因子受体通路异常的低级别胶质瘤儿童及其家庭带来了重要的新选择。它强调了对此类肿瘤进行分子检测以寻找可干预靶点的必要性。在临床应用中，医生会根据患儿的肿瘤分子特征、既往治疗史和身体状况制定治疗计划，并定期通过影像学评估疗效，同时密切监测和管理治疗相关的不良反应，特别是对生长发育的潜在影响。托沃非尼的成功应用，开启了儿童脑瘤靶向治疗的新篇章，为改善这部分患儿的预后和生活质量提供了新的有效工具。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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