瑞维美尼是一种口服的、首创的强效选择性menin-赖氨酸甲基转移酶2A相互作用抑制剂，已获批用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人及儿童患者，其通过靶向一个关键的致癌转录调控复合物，为这类预后极差的罕见白血病亚型带来了首个靶向疗法。在赖氨酸甲基转移酶2A基因重排的白血病中，异常的赖氨酸甲基转移酶2A融合蛋白会与menin蛋白形成稳定复合物，异常募集组蛋白甲基转移酶等蛋白至特定基因启动子区域，持续激活一系列促进白血病发生和维持的基因表达程序。瑞维美尼的作用机制正是通过直接与menin蛋白结合，破坏menin-赖氨酸甲基转移酶2A融合蛋白复合物的形成，从而逆转异常的基因表达，促使白血病细胞分化或凋亡。

　　在关键临床试验中，瑞维美尼在携带赖氨酸甲基转移酶2A重排的复发或难治性急性髓系白血病患者中展现了突破性的疗效。研究结果显示，该药诱导了具有临床意义的完全缓解率，其中相当一部分患者达到了微小残留病灶阴性的深度缓解，这为后续进行造血干细胞移植创造了宝贵机会。瑞维美尼通常每日两次口服给药，治疗需持续进行直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。由于作用机制的独特性，其常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长以及恶心、疲劳等，其中分化综合征是需要立即识别和处理的潜在严重并发症。

　　与传统的强化疗或去甲基化药物等非特异性治疗相比，瑞维美尼代表了一种针对疾病核心驱动机制的精准打击策略。对于这类具有特定基因异常的急性白血病，传统治疗手段效果不佳且复发率高。瑞维美尼的获批，首次将治疗直接指向了menin-赖氨酸甲基转移酶2A相互作用这一上游的致癌枢纽，为患者提供了全新的治疗希望。尽管其疗效显著，但管理和预防分化综合征、监测心电图等不良反应同样至关重要，需要医生具备丰富的处理经验。

　　瑞维美尼的临床应用，彻底改变了赖氨酸甲基转移酶2A重排急性白血病的治疗前景，并强调了对此类罕见但凶险的白血病进行快速分子检测以指导治疗决策的极端重要性。它使得这类既往几乎无药可靶向的疾病，拥有了一个高效的口服靶向治疗选择，为患者争取了宝贵的移植机会和生存希望。医生在启动治疗前会确认患者的基因重排状态，并在治疗全程严密监测血液学反应、分子学反应以及药物相关毒性。瑞维美尼的成功是转化医学的典范，证明了针对表观遗传调控复合物的药物开发在难治性白血病中的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)新型蛋白-蛋白相互作用抑制剂在血液肿瘤中的应用

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