依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，专门用作高危神经母细胞瘤患儿在接受多重强化治疗后的一种维持治疗药物，旨在降低复发风险以改善长期预后。高危神经母细胞瘤是一种侵袭性强的小儿恶性肿瘤，即便在接受高强度诱导化疗、手术、放疗和免疫治疗后，复发风险依然很高。鸟氨酸脱羧酶是多胺合成的关键限速酶，而多胺是细胞增殖所必需的分子。依氟鸟氨酸通过不可逆地抑制鸟氨酸脱羧酶的活性，降低细胞内多胺水平，从而干扰残余肿瘤细胞的增殖潜能，理论上可在完成高强度治疗后“清扫”微小残留病灶，防止复发。

　　一项关键的临床试验结果表明，在高危神经母细胞瘤患儿完成前期强化治疗后，长期口服依氟鸟氨酸进行维持治疗，能够显著改善无事件生存率。这意味着接受该药治疗的患儿，其疾病复发、进展、出现新发肿瘤或死亡的风险显著降低。该药通常以口服溶液的形式给药，每日两次，需持续服用至少两年。其使用是在完成所有前期包括免疫治疗在内的标准强化治疗之后开始的，作为长期维持方案的一部分。

　　与传统的观察等待或有限的维持治疗选择相比，依氟鸟氨酸提供了一种具有明确生物学作用机制的主动维持治疗策略。它并非直接杀伤细胞，而是通过抑制一种对快速增殖细胞至关重要的代谢途径，来抑制可能残存的、处于缓慢增殖状态的肿瘤细胞。这种作用机制使其副作用谱与化疗不同，常见不良反应包括可逆性的听力下降、腹泻、肝酶升高等，需要定期进行听力监测和血液检查。其价值在于，在完成所有可能带来显著毒性的高强度治疗之后，为患儿提供一个相对易于长期管理、旨在巩固疗效、降低复发风险的治疗选择。

　　在临床实践中，依氟鸟氨酸已成为高危神经母细胞瘤多模式综合治疗中重要的最后环节之一。它的应用标志着该疾病的治疗从追求初始缓解，延伸到了致力于长期无病生存的维持阶段。医生会与患儿家庭充分沟通长期服药的必要性与潜在风险，并制定详细的监测计划。尽管需要长期用药和监测，但对于这种具有高复发风险的恶性疾病而言，依氟鸟氨酸提供的降低复发几率的益处，使其成为改善患儿长期结局的重要治疗组成部分，为家庭带来了更多防止疾病复发的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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