在急性髓系白血病这一高度异质性的恶性血液肿瘤中，携带KMT2A基因重排的亚型因其独特的生物学行为和极差的临床预后而备受关注，而一种首创的口服Menin蛋白抑制剂瑞维美尼的诞生，为这类难治性患者提供了直接攻击疾病驱动机制的革命性治疗手段。KMT2A基因重排是急性髓系白血病中一种重要的分子亚型，尤其多见于婴幼儿患者和部分成人患者，该基因与其他伙伴基因融合后，产生的异常融合蛋白会劫持细胞内的Menin蛋白，两者形成稳定的致癌复合体。这个复合体错误地定位在基因组特定区域，持续异常激活一系列与细胞自我更新、增殖和分化阻滞相关的基因，从而驱动白血病发生、维持并对化疗产生耐药性。

　　瑞维美尼是一种设计精巧的小分子药物，它能高亲和力、高选择性地结合到Menin蛋白的表面，精确阻断其与KMT2A融合蛋白之间的相互作用。通过拆散这一致病性的核心复合体，瑞维美尼能够逆转由该复合体所维持的异常基因表达程序，促使白血病细胞走向分化或凋亡。因此，它被开发用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。这类患者通常经历多线治疗后病情仍进展，后续治疗方案匮乏，生存希望渺茫。瑞维美尼通过口服给药，常规用法为每日两次。

　　在针对这部分高度难治患者群体的关键临床试验中，瑞维美尼展示了显著的抗白血病活性。数据显示，在既往接受过强烈治疗的患者中，该药能够诱导产生可观比例的完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解，部分获得缓解的患者甚至达到了可检测的微小残留病灶阴性状态，这为后续接受如造血干细胞移植等潜在根治性治疗创造了宝贵的机会。与传统的化疗或针对其他通路的靶向药物不同，瑞维美尼直接作用于维持KMT2A重排白血病细胞恶性表型的上游核心机制，代表了表观遗传靶向治疗领域的重大进展。治疗过程中需要密切关注的不良反应包括分化综合征，这是一种可能危及生命但通常可通过及时干预控制的并发症，与药物诱导白血病细胞分化有关；其他常见不良事件包括QT间期延长、恶心、疲劳等。瑞维美尼的成功应用，不仅为KMT2A重排急性髓系白血病这一高危亚型开辟了首个针对性的分子治疗路径，也深刻证明了干预特定表观遗传调控节点在攻克难治性白血病中的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(revumenib/Revuforj)治疗复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病

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