艾伏尼布是一种口服的、强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。异柠檬酸脱氢酶1是三羧酸循环中的关键酶，当其发生特定基因突变时，会获得新功能，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。高水平的2-羟基戊二酸可竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的酶，导致表观遗传学紊乱和细胞分化阻滞，这是白血病发生的重要机制。拓舒沃被批准用于治疗经检测确认携带易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及新诊断的因年龄或合并症不适合接受强化诱导化疗的IDH1突变急性髓系白血病成人患者。

　　对于携带IDH1突变的急性髓系白血病患者，艾伏尼布提供了一种针对致病驱动因素的精准口服靶向治疗。在复发或难治性患者中，它可作为单药使用；在新诊断的不适合强化疗的患者中，可与阿扎胞苷联合使用。其作用机制是抑制突变型IDH1酶的活性，从而降低致癌代谢物2-羟基戊二酸的水平，促进停滞在原始阶段的白血病细胞向成熟细胞分化。关键临床试验数据显示，在复发/难治性患者中，拓舒沃单药治疗的完全缓解加部分血液学恢复的完全缓解率达到30%左右，且缓解持久。在新诊断患者中，联合阿扎胞苷相比单用阿扎胞苷，显著提高了完全缓解率和总生存期。

　　拓舒沃常见的不良反应包括疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、水肿、呼吸困难、白细胞升高等。需要特别关注的是其可能引起的分化综合征，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润、胸腔或心包积液、低血压、体重快速增加等，严重者可危及生命。这实际上是药物起效、白血病细胞分化过程中可能出现的并发症，需要及时识别并使用皮质类固醇及支持治疗进行处理。拓舒沃的成功应用，代表了通过靶向肿瘤代谢关键酶来治疗癌症的新策略，为携带IDH1突变的急性髓系白血病患者，尤其是无法耐受强化疗的老年或体弱患者，提供了有效且相对耐受的口服治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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