普拉替尼是一种口服的、高选择性转染重排抑制剂，它对RET原癌基因融合和突变（包括V804门卫突变）具有强大的抑制活性，同时对其他激酶的选择性很高。该药物已获批用于治疗以下两种类型的晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者：需要系统治疗的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌，以及需要系统治疗且既往含铂化疗进展或不耐受的晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌。此外，它也用于治疗需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。
RET基因融合是非小细胞肺癌中一种重要的驱动突变，发生率约1%-2%；RET突变则是甲状腺髓样癌的主要致病原因。普吉华的作用机制是抑制异常的RET激酶活性，从而阻断其下游的促生长和存活信号通路。在关键临床试验中，对于RET融合阳性非小细胞肺癌患者，普吉华治疗显示出极高的客观缓解率和颅内活性；对于RET突变甲状腺髓样癌患者，同样诱导了深度的肿瘤缓解。患者每日一次口服，治疗便捷。
与多靶点激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）相比，普拉替尼作为高选择性RET抑制剂，对RET靶点的抑制活性更强，而对其他靶点如血管内皮生长因子受体2等的脱靶抑制作用大大减少，从而在疗效和安全性方面均有显著改善。常见的不良反应包括高血压、肝功能异常、便秘、腹泻、疲劳等，大多为轻度至中度。与传统多靶点药物常见的严重手足皮肤反应、蛋白尿等相比，其耐受性更佳。普吉华的成功，标志着RET驱动肿瘤进入了精准、高效、毒性可控的靶向治疗时代，成为这类罕见但可靶向的癌症亚型患者的标准治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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