托沃非尼是一种口服的、高选择性II型BRAF抑制剂，能够靶向BRAF激酶的活性形式和二聚体形式。在儿童低级别胶质瘤中，BRAF基因改变，尤其是KIAA1549-BRAF融合和BRAF V600E点突变，是常见的驱动事件，导致MAPK信号通路持续激活，驱动肿瘤生长。托沃非尼通过与BRAF蛋白结合，抑制其激酶活性，从而阻断下游的MEK和ERK信号传导。该药物被批准用于治疗患有复发或难治性、BRAF融合或BRAF V600E突变阳性、1级或2级儿科低级别胶质瘤的儿童患者（年龄≥6个月）。

　　对于儿童低级别胶质瘤，尽管多数预后较好，但部分患者会复发或对初始治疗耐药，面临手术和放疗的局限性及长期副作用。托沃非尼的出现，为携带特定BRAF改变的复发/难治性患儿提供了首个获批的靶向系统治疗。患者根据体表面积每周口服一次。在关键临床试验中，托沃非尼在此类患者中显示出有意义的客观缓解率，许多患者实现了肿瘤缩小和临床获益。与传统的化疗相比，其口服靶向治疗可能提供更高的缓解率和更精确的作用机制，同时避免化疗的某些长期毒性。

　　托沃非尼最常见的不良反应包括皮疹、头痛、呕吐、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹泻、皮肤干燥、恶心、出血、发热和痤疮样皮炎。与BRAF抑制剂类别一致，需要关注皮肤毒性，包括光敏性反应和出现新的皮肤病变。此外，也需要监测肝功能异常和眼毒性（如葡萄膜炎）等。由于其用于儿童患者，对生长发育的潜在影响需要长期随访观察。托沃非尼的批准，是儿童脑瘤靶向治疗领域的重大进步，它首次为BRAF驱动的复发/难治性低级别胶质瘤患儿提供了基于分子分型的有效口服治疗选择，有望改善这部分患儿的预后并减少传统治疗带来的长期后遗症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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