瑞维美尼是一种口服的、首创的小分子药物，其作用靶点是menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的蛋白质-蛋白质相互作用界面。KMT2A基因重排是急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病以及混合表型急性白血病中一种重要的致癌驱动事件，尤其常见于婴儿白血病和成人治疗相关白血病，通常预示极差的预后。发生重排后，KMT2A融合蛋白会异常招募多种表观遗传调控复合物至特定基因的启动子区域，其中menin蛋白作为关键的分子支架，对于维持KMT2A融合蛋白的稳定性和致癌活性不可或缺。瑞维美尼通过高亲和力地结合menin蛋白，直接破坏其与KMT2A融合蛋白的结合，从而瓦解异常的转录调控复合物，逆转由KMT2A重排驱动的癌基因表达谱，最终诱导白血病细胞分化或凋亡。基于其在早期临床试验中展现出的突破性疗效，该药物已获得加速批准，用于治疗复发或难治性的KMT2A重排急性白血病成人和儿童患者。

　　对于历经多线治疗仍告失败的KMT2A重排急性白血病患者，既往几乎缺乏有效的靶向选择。瑞维美尼的出现，为这一高度难治的群体提供了首个直接针对疾病核心分子机制的口服精准疗法。在关键性的临床研究中，瑞维美尼单药治疗在重度预处理的患者中，诱导了具有临床意义的完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复率，使得部分原本无法接受移植的患者成功桥接至异基因造血干细胞移植。其标准用法为每日两次口服。与广泛的细胞毒化疗或非特异性信号通路抑制剂不同，瑞维美尼的作用机制高度特异，精准打击由特定基因重排所建立的致命弱点，代表了转录因子靶向治疗领域的重大突破。

　　瑞维美尼的不良反应与其作用机制和诱导分化的特性密切相关。最常见且需高度警惕的是分化综合征，其表现可包括发热、呼吸困难、低氧血症、胸腔积液、心包积液、低血压、体重快速增加或外周性水肿，这与全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病时观察到的综合征类似，需立即启用皮质类固醇治疗并考虑暂停用药。其他常见不良反应包括QT间期延长、恶心、呕吐、疲劳、食欲减退、便秘、腹泻和非感染性胸腔积液。因此，治疗期间必须严密监测患者的临床症状、体征、心电图及电解质水平。瑞维美尼的获批，彻底改变了KMT2A重排急性白血病的治疗图景，为难治性患者点燃了新的希望，其在前线治疗中的潜力以及与其他疗法（如化疗、其他靶向药）的联合策略，正处于积极的探索阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(REVUFORJ/REVUMENIB)以分子楔子策略拆解白血病致癌转录复合物

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